摘要：作为一种源于造血干细胞的恶性肿瘤病，白血病并非单一疾病，而是一类发病机理和症状高度相似的疾病的统称。由于病患体内细胞脱氧核糖核酸变异导致骨髓造血组织不正常工作，急剧产生大量不成熟白细胞，使其他血细胞的功能被压制。这些陷入发狂状态的白细胞因为增殖失控、分化障碍、
人们常把白血病称作“血癌”（Leukemia），直观而生动地展示了白血病与血液肿瘤之间密不可分的关系。
作为一种源于造血干细胞的恶性肿瘤病，白血病并非单一疾病，而是一类发病机理和症状高度相似的疾病的统称。由于病患体内细胞脱氧核糖核酸变异导致骨髓造血组织不正常工作，急剧产生大量不成熟白细胞，使其他血细胞的功能被压制。这些陷入发狂状态的白细胞因为增殖失控、分化障碍、凋亡受阻等机制在骨髓和其他造血组织中大量增殖累积，并浸润其他非造血组织和器官。目前根治之道唯有骨髓移植——实质上是造血干细胞移植。
实际上，白血病和血液恶性肿瘤不能完全画等号。白血病确实是血液肿瘤中最常见的病症类型，但血液肿瘤还包括多发性骨髓瘤、淋巴瘤。普通人对白血病的发病机理尚不甚了了，对于其近亲多发性骨髓瘤、淋巴瘤的了解就更加匮乏了。接下来，就让我们简单梳理一下这几种常规血液恶性肿瘤的发病机制，再看看近年来大火的干细胞治疗是否能行之有效。
01
白血病
白血病可分为急性白血病和慢性白血病两大类，其中前者主要包括急性淋巴细胞白血病（ALL）、急性髓系白血病（AML）两个亚型，而后者则包括慢性粒细胞白血病（CML）和慢性淋巴细胞白血病（CLL）及少见类型的白血病如毛细胞白血病、幼淋巴细胞白血病等。
常规治疗以化疗为主，例如AML的标准化疗方案包括柔红霉素（DNR）、去甲氧柔红霉素（IDA）、米托蒽醌（MIT）、吡柔比星（THP）等经典药物，而以吉姆单抗奥佐米星（GO）为代表的单克隆抗体导向抗肿瘤药也广受医务人员的关注。遗憾的是，化疗不可避免产生的脱发、恶心呕吐、骨髓移植、心脏/神经毒性等副作用显著，此外病患对化疗的耐受程度和敏感性也不一致。
造血干细胞移植（hematopoietic stem cell transplantation，HSCT）是治疗甚至根治白血病的可靠方式。例如，一项针对60-75岁老年急性髓系白血病（AML）的异基因造血干细胞移植研究指出，异基因移植的五年总生存率达到28.6%，无病生存率（DFS）为23.7%，均优于化疗方案。
02
多发性骨髓瘤（Multiple myeloma，MM）
MM属于恶性浆细胞病，其肿瘤细胞源自骨髓浆细胞，后者为B淋巴细胞发育到最终功能阶段的细胞。由于骨髓浆细胞异常增生伴有单克隆免疫球蛋白或轻链（M蛋白）过度生成，对病患的正常免疫球蛋白生成造成抑制，病患常伴有多发性溶骨性损害、高钙血症、贫血、肾脏损害。
MM在无症状时无需治疗，但一旦出现骨髓中异常浆细胞≥60%、肌酐清除率
不过，过去数十年间自体造血干细胞移植也成为治疗MM患者的有力策略。例如，大剂量美法仑联合自体造血干细胞移植已成为65岁以下新诊断MM患者的标准治疗；而达雷妥尤单抗等单克隆抗体逐步走上抗癌舞台，也为HSCT的治疗提供了助力，二者联合可取得更高的缓解率。
03
淋巴瘤（lyphoma）
淋巴瘤源于淋巴组织，包括霍奇金淋巴瘤（HL）和非霍奇金淋巴瘤（NHL）两大类型。2018年版的《淋巴瘤诊疗规范》指出，在2014年国内淋巴瘤确诊发病率已经达到5.94/10万，而次年则进一步增长到6.89/10万。此外，WHO的一份统计指出，全球淋巴瘤发病例在58.96万左右，即发病率约为6.6/10万。
淋巴瘤可侵犯人体任何部位，过于复杂多变的临床表现容易误导医患。其早期症状如颈部、锁骨上、腋窝、腹股沟等部位的无痛淋巴结肿大，同时也包括发热、盗汗、消瘦等不太显著的症状。
以霍奇金淋巴瘤为例，医学上首先考虑利用诱导治疗，如果这一方案失败，则采用自体造血干细胞移植（auto-HSCT）作为标准挽救策略。研究人员在常规治疗方案中加入维布妥昔单抗等药物可以提高完全缓解率。在采集外周血干细胞时需要进行动员，同时也要采取卡莫司汀、依托泊苷等预处理方案，或全身照射（TBI）来发挥对残留淋巴瘤细胞的高度毒性作用，以期增强移植效果。
结语
针对血液恶性肿瘤的主要分型，医学工作者已经开展了卓有成效的临床研究。Auto-HSCT是诱导治疗后可靠的挽救策略，也是根治血液肿瘤的有力的方案。随着研究的逐步深入，对于移植前不良预后因素且有复发或进展风险的患者，采用若干新药与HSCT的联合能够带来更高的生存几率。
参考文献
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来源：干细胞精研社
