摘要：但技术从设想到落地并非短期可成，究竟何时干细胞疗法才能惠及大众？近日，国际顶级期刊《Nature》回答了这个问题：在克服诸多挑战之后，我们距离干细胞进入临床已经很近了，可能就在未来的5-10年内。

21世纪以来，干细胞因被发现有治疗心脏病、糖尿病、帕金森、癫痫、眼疾和癌症等顽疾的潜能而备受医学界青睐。

但技术从设想到落地并非短期可成，究竟何时干细胞疗法才能惠及大众？近日，国际顶级期刊《Nature》回答了这个问题：在克服诸多挑战之后，我们距离干细胞进入临床已经很近了，可能就在未来的5-10年内。

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帕金森治疗迎来曙光

手指总会不受控制地轻微震颤。这是帕金森的典型症状之一，其根源在于大脑黑质中产生多巴胺的神经元——名为A9细胞——退化导致的。用药物替代缺失的多巴胺虽一时有效，但却存在副作用，包括引发不受控制的动作和冲动行为等，且随着病情的发展，药物疗效减弱，副作用也会加剧。

替换多巴胺神经元的想法由来已久，在发育过程中，具有多向分化潜能的胚胎干细胞可分化为脑、心、肺等特化细胞，因此在理论上，利用干细胞可以修复任何受损的组织。

帕金森研究为验证这一想法提供了契机。早在1987年，瑞典就曾用终止妊娠胎儿大脑中的神经元——当时这是未成熟或祖神经细胞的唯一来源——移植给帕金森患者，到今天，共有400名帕金森患者接受了该种疗法，结果好坏各半，有的人恍然新生，无需再服用多巴胺能药物，有的人却并无起色。

英国剑桥大学的神经学家罗杰·巴克对此评论道：“总的来说，研究表明这种方法是有效的、甚至是革命性的。但我们还需要更可靠的‘原材料’。”

因为可供使用的胎儿脑组织非常稀少，无法实现标准化，并有概率发育成错误类型的细胞。更重要的是，从道德或宗教角度出发，这种疗法势必会遭到许多人反对。

所以直到人类胚胎干细胞（ES细胞）与诱导多能干细胞（iPS细胞）出现，再生干细胞疗法的前景才显得夺目起来。尤其是后者，对成年细胞进行重编程后，即可获得类似胚胎干细胞的未成熟状态，即iPS细胞。如今，已能生产大量特化细胞，其质量及纯度都足够临床使用。

丹麦哥本哈根大学的干细胞研究院阿格尼特·柯克比和同事调查了世界范围内利用干细胞进行临床试验的情况，截至2024年12月，他们筛选出116项已获批或完成的实验（涵盖多种疾病）。其中，约一半的试验以人ES细胞为原料，其余则为iPS细胞，其中有12项试验尝试利用干细胞衍生相关细胞以治疗帕金森。

△瑞典隆德斯科讷大学医院 （Skåne University Hospital）的一个团队准备了一根针头，用于将细胞移植到人的大脑中，以治疗帕金森氏症。图片来源：Åsa Sjöström for Nature

与此同时，由于大脑在很大程度上不受人体免疫系统的影响。帕金森病试验的参与者只需要接受一年的免疫抑制剂，便可保证术后血脑屏障的愈合，而其他器官实验参与者通常需要终身服药。

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再生革命 干细胞挑战疑难杂症

干细胞 VS 癫痫

同样值得注意的是一项关于癫痫的研究，在加州旧金山生物技术公司Neurona Therapeutics的临床实验中，外科医生将干细胞来源的未成熟中间神经元移植到10名药物难治性癫痫患者脑中，这些患者在接受治疗前癫痫反复发作，生活无法自理。

而在接受移植后一年，两名参与者的严重癫痫发作频率几乎降至零，且效果已经维持了两年。大多数其他参与者的癫痫发作频率也显著降低。该公司报告称：这一疗法无明显的副作用，也不会造成认知损伤。

基于这些数据，美国食品和药物管理局授予该疗法快速通道资格，以加速审批流程，加州大学旧金山分校的阿诺德·克里格斯坦作为Neurona Therapeutics的联合创始人表示：“尽管试验在不同地点进行，但患者结果相近，疗效显著”。

干细胞 VS 糖尿病

干细胞生物学家道格拉斯·梅尔顿（Douglas Melton）及其团队于2014年在哈佛大学成功研制出首个源自人类胚胎干细胞系的功能性胰岛细胞，如今在福泰制药，梅尔顿尝试制备专有的胰岛细胞去治疗重症糖尿病患者。

据公司称：接受全剂量治疗的12名患者中，有9名已经无需注射胰岛素，还有两人已减少注射量。梅尔顿表示：“效果之好令我惊讶且欣喜，尤其是对患者展现出的潜力。”他自20世纪90年代进入该领域，当时他的小儿子刚刚被确诊患有1型糖尿病。

△VX-880胰岛细胞疗法的1/2期FORWARD临床研究的新数据在美国糖尿病协会®（ADA）第84届科学会议的研讨会上公布

干细胞 VS 心脏病

心脏对再生医学而言是另一大挑战，心脏由不同细胞类型构成，复杂且庞大，一旦受损都必须在原位修复。2002年，荷兰莱顿大学的干细胞科学家克里斯蒂娜·马默里是第一批从人胚胎干细胞中培养出跳动心肌细胞的科学家之一，然而引入临床后她才发现，这件事有多么具有挑战性。

但即使困难重重，这一领域的研究也从未停止过。来自美国南加州大学凯克医学院的干细胞生物学家——查克·默里已经在该领域耕耘了近30年，如今他正为明年的临床试验准备着，以测试iPS细胞产生的未成熟心肌细胞注射到中度心力衰竭患者心脏中的安全性和可行性。科学家们希望注入的细胞能够成熟并使心脏重新肌肉化，从而为心脏提供额外的泵血动力。

NK细胞 VS 癌症

NK 细胞（自然杀伤细胞）治疗癌症是一种新兴的免疫疗法，其核心原理是利用人体自身免疫系统中的 NK 细胞识别并攻击癌细胞。

这些细胞通过检测癌细胞表面异常分子（如 MHC-I 类分子缺失或压力诱导配体），释放穿孔素、颗粒酶等毒性物质直接裂解肿瘤细胞，或通过分泌干扰素等细胞因子激活其他免疫细胞协同抗癌。

治疗流程通常包括提取患者自身或供体的 NK 细胞，在体外进行扩增、激活或基因修饰，再回输至患者体内。临床研究显示，该疗法对白血病、淋巴瘤、肝癌、肺癌等多种癌症有效，部分患者实现长期缓解且副作用较小。其优势在于无需抗原致敏、副作用低、可与放化疗或 PD-1 抑制剂联合增效。

干细胞 VS 自身免疫性疾病

自身免疫性疾病（如类风湿性关节炎、红斑狼疮等）因免疫系统“误攻”自身组织而发病，传统治疗常依赖免疫抑制剂，但存在副作用大、无法根治等问题。干细胞疗法通过间充质干细胞（MSCs）的免疫调节功能，抑制过度活跃的免疫反应，同时修复受损组织，展现出独特潜力。

未来展望

科学家预言，随着技术成本的下降和精准医学的推广，未来10-20年内，细胞治疗科将成为医院中与外科、内科并列的重要科室，其服务范围不仅包括治疗重大疾病，还可能扩展至抗衰老与个性化健康管理等领域。

细胞疗法的出现，正在重新定义医学的未来。从肿瘤到遗传病，从再生医学到抗衰老，这一领域的突破不仅满足了临床治疗的需求，更为医疗科学提供了崭新的视野。

可以预见，在政策支持、技术突破和资本推动下，细胞治疗科将逐步成为未来医院的核心科室，惠及90%以上的疾病患者，为医学的全面进步奠定基石。

*文章内容来源于细胞与生命科学

中国民族卫生协会抗衰老专委会立足民族卫生健康领域，扎根抗衰老暨食品医药大健康等行业产业，接受中国民族卫生协会的领导，重点就抗衰老暨食品医药大健康行业开展信息交流、业务培训、科普宣传、书刊编辑、专业展览、国际合作与交流等。按照协会的部署，专委会将抓好抗衰老暨食品医药大健康行业自律与发展，为建设健康中国做好服务。

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来源：新浪财经