摘要：Cytokinetics公司今天宣布，美国FDA已接受该公司为在研疗法aficamten递交的新药申请（NDA）。Aficamten是一种下一代心肌球蛋白抑制剂，用于治疗梗阻性肥厚型心肌病（HCM）。值得一提的是，这款创新疗法被行业媒体Evaluate列为值得

药明康德内容团队编辑

Cytokinetics公司今天宣布，美国FDA已接受该公司为在研疗法aficamten递交的新药申请（NDA）。Aficamten是一种下一代心肌球蛋白抑制剂，用于治疗梗阻性肥厚型心肌病（HCM）。值得一提的是，这款创新疗法被行业媒体Evaluate列为值得关注的 之一。

该申请基于关键性3期临床试验SEQUOIA-HCM结果的支持，研究结果已发表在《新英格兰医学杂志》上。

SEQUOIA-HCM研究结果显示，与安慰剂相比，aficamten治疗24周显著提高了患者的运动能力。通过心肺运动试验（CPET）测得的峰值氧气摄取量（pVO2）与基线相比，在aficamten治疗组增加了1.8 ml/kg/min，而安慰剂组为0.0 ml/kg/min。

▲Aficamten达到SEQUOIA-HCM的主要终点（图片来源：参考资料[2]）

此外，接受aficamten治疗的患者在10个预先设定的次要终点中，均观察到了统计学上显著的改善。治疗相关的严重不良事件在aficamten组和安慰剂组中的发生率分别为5.6%和9.3%。

SEQUOIA-HCM的进一步分析显示，aficamten治疗同时改善了心脏结构、功能和生物标志物，而且未对收缩功能产生负面影响。

FDA此前于2021年1月授予aficamten治疗有症状HCM的孤儿药资格，并于2021年12月授予其治疗梗阻性HCM的突破性疗法认定。Aficamten是一种选择性小分子心肌球蛋白抑制剂。其设计目标是通过减少每个心动周期中活性肌动蛋白-肌球蛋白交联桥的数量，从而抑制与HCM相关的心肌过度收缩。在临床前模型中，aficamten通过与心肌球蛋白独特的别构位点选择性结合，阻止肌球蛋白进入产生力量的状态，从而降低心肌收缩性。

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参考资料：

[1] Cytokinetics Announces FDA Acceptance of New Drug Application for Aficamten for the Treatment of Obstructive Hypertrophic Cardiomyopathy. Retrieved December 2, 2024, from https://www.globenewswire.com/news-release/2024/12/02/2989688/35409/en/Cytokinetics-Announces-FDA-Acceptance-of-New-Drug-Application-for-Aficamten-for-the-Treatment-of-Obstructive-Hypertrophic-Cardiomyopathy.html

[2] Cytokinetics Announces Primary Results From SEQUOIA-HCM Presented in Late Breaking Clinical Trial Session at the European Society of Cardiology Heart Failure 2024 Congress and Published in the New England Journal of Medicine. Retrieved May 13, 2024, from https://ir.cytokinetics.com/news-releases/news-release-details/cytokinetics-announces-primary-results-sequoia-hcm-presented

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来源：小奥聊科学