Amylyx制药于5月12日宣布，AMX0035治疗Wolfram综合征成人患者的2期开放标签HELIOS临床试验取得了第48周的积极数据。第48周数据在胰腺功能、血糖控制及视力等对Wolfram综合征患者日常生活产生显著影响的疾病进展指标中表现出与24周结果

试验 wolfram wolfram综合征 amx0035 2025-05-14 09:50  9

线粒体产生细胞生化反应所需的大部分化学能，因此通常被称为细胞的“动力室”。然而，该细胞器还参与多种不同的细胞功能，例如钙 (Ca2+) 稳态、细胞凋亡、氧化应激以及包括脂质代谢在内的多种代谢途径。其中许多功能需要线粒体和内质网之间的接触，这是由位于各自细胞器表

伯明翰大学 wolfram wolfram综合征 2025-01-07 08:37  15