KDIGO首部补体系统在肾脏疾病作用的专家共识：涵盖SLE、LN、APS、AAV等
未受控/异常补体激活可以导致或促进肾小球损伤，既往认为补体激活在非典型溶血尿毒综合征（aHUS）和C3肾小球病（C3G）中起到了重要的致病作用，但在过去10年中，越来越多的证据表明，补体激活会在其他肾脏疾病中发挥作用，包括糖尿病肾病（DKD）和多种肾小球肾病。
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当AAV基因疗法沦为「弃子」
近日，在基因治疗领域高歌猛进的强生近日遭遇重大挫折。其备受期待的AAV基因疗法bota-vec在治疗X连锁视网膜色素变性（XLRP）的III期LUMEOS研究中，未能达到改善患者视觉导航能力的主要终点。这一结果不仅使这款曾获FDA快速通道、孤儿药双重认证的明星
齐鲁两款新药获批临床，基因疗法攻坚晚期胃癌，AAV研究转折
日前，CDE官网公示，齐鲁制药BCMA/GPRC5D/CD3三抗QLS4131获批临床，适应症为系统性红斑狼疮。据悉，该药于2024年7月首次获批临床，拟用于多发性骨髓瘤。
又一款基因疗法III期研究失败
强生旗下潜在同类首创的AAV基因疗法bota-vec治疗X连锁视网膜色素变性的III期LUMEOS研究未能达到主要终点，尽管结果 “具有方向性支持”。主要终点评估的是患者在视觉引导下通过行动能力评估迷宫的能力变化。
大战在即， 美海军陆战队力量投射【4-3】为战争准备，不仅对中国
车辆。海军陆战队的现有兵力为车辆，其两栖车辆——具体来说，是突击两栖车和轻型装甲车——是最古老的车型。AAV-7A1的平均年龄超过50岁，并且LAV的平均年龄为40岁。军团已经移动了以延长AAV的使用寿命，但已被放弃随着ACV的加速，该计划取得了进展，该部队已
2025年赛业生物全球合作伙伴大会圆满落幕！
2025年2月28日至3月1日，赛业生物在江苏省太仓市成功举办了“创新驱动，合作共赢——2025年赛业生物全球合作伙伴大会暨新品发布会”。这场备受瞩目的盛会吸引了来自全球的合作伙伴和行业精英，四方宾朋共话合作新机遇，八方来客共襄新未来。创新技术和发展趋势成为热
【罕见病】ANCA相关血管炎
贝贝（化名）是一个活泼可爱的姑娘。她6岁时，身上反复出现红色的皮疹，家长并没有给予重视。直到半个月后，贝贝的小便颜色变成了洗肉水色，才带着她来到了首都儿科研究所肾脏内科门诊。医生紧急安排贝贝住院，并系统地进行了检查，最后确诊为ANCA相关小血管炎。经过糖皮质激
一文看尽全球最强18家无人机整机企业
从消费级无人机的兴起到工业级无人机的深度赋能，再到军用无人机的战略布局，全球无人机企业正在不断突破技术边界，塑造行业新格局。
柳叶刀：柴人杰团队通过AAV基因疗法成功恢复成年耳聋患者听力
2025 年 3 月 8 日， 东南大学生命健康高等研究院执行院长、 苏州星奥拓维生物技术有限公司首席科学家柴人杰教授、加州大学欧文分校曾凡钢教授、山东省第二人民医院徐磊教授，北京理工大学齐洁玉副教授在国际顶尖医学期刊《柳叶刀》（The Lancet）发表了题
聚焦儿童AAV：临床特征、诊疗困境与突破路径 | 文献综述
抗中性粒细胞胞浆抗体(ANCA)相关血管炎(AAV)是一组以小血管坏死性炎症和ANCA存在为特征的罕见疾病，也是一种严重的全身性自身免疫性疾病，主要影响小血管，特别是肺部、肾脏和皮肤。AAV有三种主要的AAV临床病理亚型，包括肉芽肿性多血管炎(GPA)、显微镜
最新KIDGO指南要点一览，看伴肾脏受累的AAV如何治疗？| 国际罕见病日
疾病罕见但关爱不罕至，2024年2月29日是全球罕见病日。随着第二批罕见病目录的公布，抗中性粒细胞胞质抗体（ANCA）相关血管炎（AAV）被列入罕见病行列。AAV 的患病率约为（46～184）人/百万人，不同地区AAV 的发病率及类型存在差异。
Nature Biotechnology | 脂肪肝患者的福音：精准选择AAV载体实现个性化基因治疗
基因治疗为许多遗传性疾病提供了治愈的希望。肝脏作为人体重要的代谢器官，一直是基因治疗研究的重点之一。肝脏基因治疗不仅可以治疗许多与肝脏相关的遗传性疾病，如血友病和高氨血症等，而且具有极大的临床应用潜力。然而，尽管腺相关病毒（AAV，Adeno-Associat
Immunity | AAV和单克隆抗体组合实现长期耗竭特定细胞
在过去的几十年里，技术进步多次重新定义了生物医学研究的方式。例如在免疫学领域，单克隆抗体的出现开启了一个新的时代。除了作为检测试剂被广泛使用外，单克隆抗体在基础研究中的一个关键应用是选择性耗竭实验动物体内的特定细胞类型。因此，基于单克隆抗体的耗竭方法至今仍被广
自身免疫性疾病简介：MPA、AAV、MCTD、MU、MMN、MG、NLS…
发病机制：一种抗中性粒细胞胞质抗体（Anti-neutrophil cytoplasmic antibody，ANCA）相关血管炎（AAV），很少或无免疫复合物沉积。
金唯科完成数千万元阶段性融资，加速推进AAV基因治疗药物开发
近日，成都金唯科生物科技有限公司（以下简称“金唯科”）宣布完成数千万元阶段性融资，本轮融资由武汉东湖高新股权投资管理有限公司（简称“东湖投资”）和四川创新发展投资管理有限公司（简称“川创投”）共同投资。获得本轮融资后，金唯科将加速推进AAV基因治疗管线的临床转
新年新知，AAV前沿速递！
美国风湿病学会（ACR）年会于2024年11月14~19日在美国华盛顿隆重召开。本次盛会聚集全球风湿免疫领域专家学者，共同探讨领域前沿。抗中性粒细胞胞质抗体（ANCA）相关血管炎（AAV）可累及多个器官系统，患者疾病负担严重
【1月14日直播预告】AAV药物质量控制：关键属性、表征分析与技术前沿
腺相关病毒（AAV）作为基因治疗的核心载体，其质量控制环节至关重要。该控制流程涵盖了从原材料筛选、生产过程监控至最终产品放行的各个阶段。关键质量属性，例如空壳率和感染滴度，必须进行精确评估。实施全生命周期的质量控制策略，是确保AAV药物安全性和有效性的关键。通
刘如谦Nature子刊：第5代eVLP来了，递送效率提高2-4倍
腺相关病毒（AAV）等病毒载体已被用于将基因编辑工具递送至体内多种组织，然而，AAV递送受限于递送货物的尺寸限制，还可能存在整合风险。此外，AAV递送的基因编辑工具会在细胞中长期表达，这增加了脱靶编辑风险。