摘要：这是一项激动人心的科学创举，来自北美约29所大学和机构的研究人员携手合作，创建了一套庞大、多功能且高效的新型生物工具库，将在对抗脑部疾病的战斗中发挥关键作用。这些工具被称为“增强子AAV载体”。

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2025年05月26日 12:56广东

这是一项激动人心的科学创举，来自北美约29所大学和机构的研究人员携手合作，创建了一套庞大、多功能且高效的新型生物工具库，将在对抗脑部疾病的战斗中发挥关键作用。这些工具被称为“增强子AAV载体”。

来自北美约29所大学和机构的研究人员联手打造了一系列规模庞大、用途广泛且高效的新型生物工具，将在对抗脑部疾病的斗争中发挥关键作用，这在科学上开创了激动人心的先河。这些工具被称为“增强子AAV载体”。艾伦研究所的科学家们成功构建了超过1000个这样的载体，每个载体都包含：

这些新型基因工具具有细胞类型特异性靶向能力，为靶向基因治疗打开了大门，这种疗法可以纠正特定细胞中导致疾病的基因缺陷，而不会影响周围细胞并增加不良副作用。科学家们现在有了新的工具来帮助设计下一代治疗脑部疾病的药物。

“有一个普遍的原则，那就是疾病通常源于特定细胞类型的缺陷，而非整个生物体的缺陷。例如，癫痫是一种神经系统疾病，实际上是神经系统中特定神经元的疾病，”艾伦研究所分子遗传学主任、其中一项研究的作者Bosiljka Tasic博士说道。“如果你想修复这些神经元，你可以尝试只访问这些神经元。关键在于这种细胞类型特异性的访问，它能够理解和扰乱脑细胞，从而弄清楚它们的功能，并纠正和修复这些细胞的缺陷部分。”

这种针对细胞类型的研究此前从未在如此规模和有效性上得到证实。该研究成果发表在Cell出版社旗下期刊系列的八篇研究中（ 《神经元》 （Neuron）、《细胞》（Cell）、《细胞报告方法》（Cell Reports Method）、《细胞报告》（Cell Reports）和《细胞基因组学》（Cell Genomics）。合作者包括艾伦研究所、布罗德研究所、哈佛医学院、杜克大学、加州大学欧文分校、加州大学伯克利分校、匹兹堡大学、卡内基梅隆大学、斯坦福大学、华盛顿大学和Addgene。

这项工作是“精准脑细胞获取设备”（Armamentarium for Precision Brain Cell Access）项目的一部分，该项目是美国国立卫生研究院“通过推进创新神经技术开展脑研究?计划”（BRAIN Initiative?）下的一个变革性项目。其核心目标是开发、推广和分发一套包含分子和遗传工具的综合工具包，用于与特定脑细胞进行交互。

“以正确的方式在正确的时间锁定正确的细胞，是精准脑医学的未来，”美国国立卫生研究院脑计划主任John Ngai博士说道。“这些工具让我们更接近这个未来，同时也扩展了我们目前对脑细胞和脑回路的认知。”

主要发现

艾伦研究所研究作者之一、副研究员Jonathan Ting博士表示：“脑细胞类型增强子 AAV 载体的收集正在迅速增长，它们具有前所未有的标记强度和特异性，有望为多种哺乳动物模型生物以及潜在的人类的脑细胞类型靶向和扰动开辟新途径。 ”

有了这些新的分子工具，科学家们现在可以对以前难以研究的脑细胞进行前所未有的实验。

哈佛大学和布罗德研究所神经生物学教授Gordon Fishell博士表示：“获得多种细胞类型的信息，对于理解大脑和开发人类神经系统疾病的疗法来说，无疑是‘颠覆性’的。” “这些工具在联合测试和广泛采用方面所展现出的热情，证明了我们携手合作，在科学领域能够取得的巨大成就。”

研究中使用的工具和数据可在艾伦研究所的遗传工具图谱（Genetic Tools Atlas）和Addgene网站上免费获取。这些材料将成为全球科学界寻找脑部疾病新疗法和新疗法的宝贵催化资源。

参考文献

A suite of enhancer AAVs and transgenic mouse lines for genetic access to cortical cell types

来源：营养和医学