摘要：12月4日，云顶新耀发布了其拥有全球权益的新一代共价可逆布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂 EVER001（又名：XNW1011），在治疗原发性膜性肾病（pMN）的1b/2a期临床试验阶段性数据取得了积极结果。

转自：医药观澜

▎药明康德内容团队编辑

12月4日，云顶新耀发布了其拥有全球权益的新一代共价可逆布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂 EVER001（又名：XNW1011），在治疗原发性膜性肾病（pMN）的1b/2a期临床试验阶段性数据取得了积极结果。

对此，云顶新耀首席执行官罗永庆表示，此次阶段性数据中取得的积极结果，显示了EVER001作为新一代BTK抑制剂，对于包括原发性膜性肾病在内的多种自身免疫性肾病治疗的潜力。“作为首个公布的具有全球权益的管线产品数据，EVER001在原发性膜性肾病患者中取得的阶段性结果令人鼓舞。我们将继续推进EVER001的全球临床开发，以最快速度满足患者的临床需求。”

膜性肾病为成人肾病综合征常见的病理类型，在中国的患病率呈逐年升高的趋势，是发病率仅次于IgA肾病的原发性肾小球肾炎。不仅如此，原发性膜性肾病还是原发性肾小球肾炎和终末期肾病（ESRD）的第二大原因，超过30%的原发性膜性肾病会进展为ESRD。然而，截至目前，原发性膜性肾病尚无获批的治疗药物，目前使用的治疗手段伴有显著的副作用。即便如此，现行的标准治疗手段仍然对超过30%的患者无效，而即便在那些症状缓解的患者中，也会有约30%最终复发。因此，全球亟需研发能提高治疗缓解率、降低高复发率、减少慢性肾毒性风险的治疗药物。

据了解，EVER001治疗原发性膜性肾病的1b/2a期临床试验为一项正在进行中的中国研究，用于评价EVER001在蛋白尿为特征的肾小球疾病的中国患者中的安全性、疗效、药代动力学和药效学。共有31名经肾脏活检证实的、磷脂酶A2受体（PLA2R）自身抗体阳性的原发性膜性肾病患者入组2个剂量组，接受EVER001共36周的治疗。

本次公布的临床数据初步证明了EVER001用于原发性膜性肾病的疗效与安全性。报告结果显示，直至9月13日的数据截止日期，在已完成36周治疗的低剂量组患者中，81.8%（9/11）的患者实现临床缓解，高剂量组中已完成24周治疗的患者即有85.7%（6/7）实现临床缓解。除低剂量组的1例患者外，其他所有完成36周治疗的低剂量组患者，以及所有经24周治疗的高剂量组患者分别在36周和24周都实现了免疫学完全缓解。对于低剂量队列患者，在治疗开始后的第24周时，患者抗PLA2R水平降低超90%，并且在停药随访期（最长至52周）内免疫效应保持稳定。

值得关注的是，此次公布的积极结果不但显示出EVER001的高低两个剂量组均可以带来高临床缓解率，还证实其在安全性方面显著优于共价非可逆型BTK抑制剂，未见在其他共价非可逆BTK抑制剂上观察到的有临床意义的不良事件，如出血、心律失常、严重感染、白细胞减少、血小板减少，严重肝功能损伤等。

云顶新耀新闻稿表示，这种兼顾疗效与安全性的优势，与EVER001共价可逆的设计密不可分，显示出EVER001具有出色的选择性、强效靶点结合能力、以及更少的在靶和脱靶毒性。

除了原发性膜性肾病之外，EVER001在其他自身免疫性肾病方面也具有潜力，包括 IgA肾病、狼疮性肾炎、微小病变 (MCD) 和局灶节段性肾小球硬化症 (FSGS)。

参考资料：‍

[1] 云顶新耀宣布治疗原发性膜性肾病的新型BTK抑制剂EVER001在1b/2a期临床试验阶段性数据中取得积极结果. Retrieved Dec 4，2024, from https://mp.weixin.qq.com/s/_qC5gmtgLUsmlxnXDvZGBQ

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来源：新浪财经