摘要：原发免疫性血小板减少症（ITP）是一种以孤立性血小板减少为特征的获得性自身免疫性疾病，临床上以皮肤黏膜出血为主要表现，严重者可出现内脏出血、颅内出血。慢性ITP患者与疾病长期共存，减少自发出血、维持安全稳定的血小板水平和改善生活质量是重要的三个治疗目标
导读
原发免疫性血小板减少症（ITP）是一种以孤立性血小板减少为特征的获得性自身免疫性疾病，临床上以皮肤黏膜出血为主要表现，严重者可出现内脏出血、颅内出血。慢性ITP患者与疾病长期共存，减少自发出血、维持安全稳定的血小板水平和改善生活质量是重要的三个治疗目标1,2。重组人血小板生成素（rhTPO）及血小板生成素受体激动剂（TPO-RA）等治疗药物的相继开发以及联合、序贯等多种组合的治疗模式的出现，为更多患者提供了初始应答和持续应答。2025年4月19日，国产艾曲泊帕乙醇胺干混悬剂正式商业化供货，
用于既往对糖皮质激素、免疫球蛋白等治疗反应不佳的成人和6岁及以上儿童慢性免疫性（特发性）血小板减少症患者。
基于此，医脉通特邀华中科技大学同济医学院附属协和医院胡豫教授、哈尔滨血液病肿瘤研究所马军教授、山东大学齐鲁医院侯明教授
接受采访，就艾曲泊帕干混悬剂的治疗优势、与rhTPO的组合应用等方面分享真知灼见。
01 医脉通
ITP约占出血性疾病总数的1/3，随着研究的不断深入，众多治疗新药陆续问世。国产艾曲泊帕乙醇胺干混悬剂获批上市，能否请您谈谈艾曲泊帕干混悬剂的治疗优势？胡豫教授
糖皮质激素是ITP主要的一线治疗药物，但其长期疗效不理想，大部分患者在减少或停止使用激素时复发。新型药物艾曲泊帕干混悬剂不仅能够在短时间内提升血小板计数，而且长期使用疗效和安全性良好。
艾曲泊帕起效较快。一项III期、开放标签、多中心、长期扩展研究显示3，艾曲泊帕治疗1周，患者的中位血小板计数升高超过一倍，治疗2周，中位血小板计数增加到50×109/L以上。此外，艾曲泊帕联合rhTPO治疗可使糖皮质激素无效型ITP患者的血小板短期内达到≥100×1099就长期疗效和安全性而言，ITP患者经艾曲泊帕治疗后，第2周至250周中位血小板计数稳定在50×109/L以上。艾曲泊帕的中位持续暴露时间为2.37年（最长达8.76年），大多数不良事件为轻中度，特殊不良事件如血栓栓塞、骨髓纤维化的发生率较低3。不仅如此，艾曲泊帕提供停药后持续缓解可能，为ITP患者摆脱药物依赖、减轻负担提供了新的策略。TAPER研究显示，30.5%一线激素治疗失败的ITP患者在艾曲泊帕减停后12个月仍能维持持续应答，血小板计数保持≥30×109502 医脉通
在ITP的治疗中，TPO-RA药物一直扮演着重要角色。除长期疗效和安全性外，您认为艾曲泊帕干混悬剂还有哪些优势？侯明教授
艾曲泊帕的早期临床研究展示了令人鼓舞的升板效果，而长达8年的数据进一步证明了其持续的有效性和安全性。因此，艾曲泊帕在国内外均获得了医生和患者的高度认可。艾曲泊帕干混悬剂作为一种新剂型，服用便利，对吞咽困难及儿童患者友好，有助于提高用药依从性。此外，研究显示，艾曲泊帕治疗1年后发生出血事件（WHO 1-4级）的患者比例由57%下降至16%3。在减少临床出血事件、减轻疲劳和患者对出血和擦伤的担忧方面6,7，艾曲泊帕干混悬剂提供更多选择，助力改善ITP患者的生活质量，帮助其回归正常生活。另一方面，rhTPO在国内已上市约20年，在血小板减少症领域的应用得到了长期的临床实践验证。艾曲泊帕干混悬剂的上市为序贯rhTPO治疗提供了新的可能。在临床治疗过程中，可以先采用rhTPO进行初期治疗，随后使用艾曲泊帕干混悬剂进行维持治疗，从而实现更佳的治疗效果。
03 医脉通
促血小板生成药物包括rhTPO和TPO-RA，其中rhTPO已在ITP和肿瘤治疗所致血小板减少症（CTIT）领域获得广泛应用。随着艾曲泊帕乙醇胺干混悬剂的获批上市，您如何看待将其与rhTPO联合使用的潜在临床益处？马军教授
血小板减少症是临床较为常见的疾病，包括ITP、继发性血小板减少症如CTIT等。对于ITP，过去主要依赖糖皮质激素、静脉注射免疫球蛋白和脾切除三种方法。TPO-RA、rhTPO的出现提供了新的治疗方案，艾曲泊帕干混悬剂与rhTPO联合使用可进一步提高治疗效果。研究显示，rhTPO单药治疗有效率为88%，联合艾曲泊帕治疗有效率提高至100%，且不良反应与单一用药影响相似，具有较好的安全性4。另一项前瞻性、随机对照研究显示，经联合治疗后，ITP患者的平均血小板计数达到129.88×1098。总体而言，联合治疗是ITP的重要治疗策略。另外，药物减量应逐步进行，以避免突然停药后的反弹，未来需要通过真实世界研究来确定减药量及用药时长。针对CTIT，我国学者首次提出明确的CTIT概念，拓展了化疗所致血小板减少定义的涵盖范围，将化疗、放疗、免疫治疗、靶向治疗等都纳入其中。rhTPO、艾曲泊帕均已被纳入《CSCO肿瘤治疗所致血小板减少症诊疗指南2024》推荐9。研究显示，TPO-RA联合rhTPO可实现更快缓解，改善CTIT的治疗效果10。艾曲泊帕干混悬剂与rhTPO的联合使用有望帮助CTIT患者维持抗肿瘤治疗强度，保障抗肿瘤治疗的顺利进行。另外，由于肿瘤治疗多在日间病房和门诊进行，院内观察时间较短，rhTPO皮下注射起效较快，安全性良好，在院内，使用rhTPO可以迅速提高血小板计数，在出院后，则通过艾曲泊帕干混悬剂维持血小板水平。这种治疗策略有助于实现对CTIT患者的院内外全病程管理。整体而言，对于血小板减少症如ITP、CTIT，rhTPO与艾曲泊帕干混悬剂的序贯/联合治疗策略、院内院外的全程管理可以带来更多获益。“生命至上，生命高于一切”是医生矢志不渝的追求，临床应在确保安全血小板水平的基础上提升患者生活质量，不断优化治疗方案。
胡豫 教授
华中科技大学血液病学研究所所长
教育部生物靶向治疗重点实验室主任
中华医学会血液学分会主委
中华医学会内科学分会常委
中国医师协会血液科医师分会副会长
国际血栓与止血学会教育委员会委员
中华血液学杂志副主编
临床内科杂志/临床血液学杂志/临床急诊杂志主编
Thrombosis Research/Thrombosis and Haemostasis副主编
国家杰青、长江特聘
全国教书育人楷模
全国优秀医院院长
国家科技进步二等奖
全国创新争先奖章
何梁何利基金奖
以第一或通讯作者在Cell、NEJM、JAMA、Lancet Oncology等期刊发表论文318篇，SCI 论文 231篇，其中 22 篇IF＞20，SCI 他引 2万余次，连续多年入选全球高被引学者
主任医师，教授，博士生导师
哈尔滨血液病肿瘤研究所所长
中国临床肿瘤学会（CSCO）监事会监事长
亚洲临床肿瘤学会副主席
中国临床肿瘤学会白血病专家委员会常务委员
国家卫生健康委能力建设与继续教育中心肿瘤学科专家组组长
白血病·淋巴瘤杂志 总编辑
侯明 教授
山东大学齐鲁医院 主任医师、教授（二级岗）、博导
泰山学者特聘专家、卫生部及山东省突贡专家、政府特贴
山东省血液免疫学重点实验室主任
山东省血液系统疾病临床医学研究中心主任
国家血液系统疾病临床医学研究中心副主任
ITP国际工作组指南制定专家组成员
ASH资深会员、APSTH执委
中华医学会血液学分会常委
中国病理生理协会实验血液学会常委
中国医师协会血液科医师分会副会长
中国生理学会血栓与止血专业委员会副主委
中国老年医学会血液学分会副会长
参考文献：
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7.Cheng G, et al. Eltrombopag for management of chronic immune thrombocytopenia (RAISE): a 6-month, randomised, phase 3 study. Lancet. 2011 Jan 29;377(9763):393-402. doi: 10.1016/S0140-6736(10)60959-2. Epub 2010 Aug 23. Erratum in: Lancet. 2011 Jan 29;377(9763):382.
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9.中国临床肿瘤学会指南工作委员会. 中国临床肿瘤学会（CSCO）肿瘤治疗所致血小板减少症诊疗指南2024.
10.Yan D, et al. Combination of Thrombopoietin Receptor Agonist and Recombinant Human Thrombopoietin for Treating Cancer Therapy Induced Thrombopenia, Blood (2022) 140 (Supplement 1): 8420–8421.
编辑：Huki
审校：Vera
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来源：灵科超声波
