摘要：当地时间 4 月 16 日，拜耳（Bayer）宣布，其子公司 BlueRock Therapeutics 针对帕金森病的干细胞疗法 bemdaneprocel 的Ⅰ期临床试验 exPDite 18 个月数据已发表于 Nature。并且将于 2025 年上半年启

当地时间 4 月 16 日，拜耳（Bayer）宣布，其子公司 BlueRock Therapeutics 针对帕金森病的干细胞疗法 bemdaneprocel 的Ⅰ期临床试验 exPDite 18 个月数据已发表于 Nature。并且将于 2025 年上半年启动 bemdaneprocel 的 III 期临床试验。

帕金森病是世界第二大神经退行性疾病，由大脑中产生多巴胺的神经元死亡引发。患者主要表现为震颤、肌肉僵硬和动作迟缓等运动障碍，并随着时间推移而症状加重。据预测，到 2040 年全球患者将突破 1400 万，亟需突破性疗法。

传统药物治疗（如左旋多巴）虽能短期缓解症状，但长期使用会导致运动并发症，且无法逆转神经元损伤。干细胞疗法通过补充或再生多巴胺能神经元，有望实现病理修复的治疗策略。

Bemdaneprocel 是一种「现货型」同种异体干细胞衍生疗法，此次发表数据是一项开放标签的 I 期临床试验（NCT04802733）结果，该研究将人胚胎干细胞衍生的冷冻保存型多巴胺能神经元细胞 bemdaneprocel 双侧移植至帕金森病患者壳核中。该研究共纳入 12 名患者，分为低剂量组（0.9 百万个细胞，n=5）和高剂量组（2.7 百万个细胞，n=7），且所有参与者均接受了一年的免疫抑制治疗。

移植后一年，该试验达到了其安全性和耐受性的主要目标，且未出现与该疗法相关的不良事件。移植后 18 个月，观察到 F-DOPA 正电子发射断层扫描（PET）成像信号有所增加，这表明移植的细胞能够存活并植入大脑。

此前，Bemdaneprocel 已获得美国 FDA 再生医学先进疗法资格认定（RMAT）和快速通道资格认定。

值得一提的是，据公开资料显示，目前国内多家公司布局了帕金森病干细胞疗法，睿健医药、士泽生物、跃赛生物等企业的项目均已进入临床开发阶段。

4月10日，瑞金医院官微发布消息，国首例接受GCP级自体干细胞移植治疗的帕金森病患者，现身上海交通大学医学院附属瑞金医院科普活动现场，首度面向公众分享其阶段性康复体验。这也意味着，我国首次将此类细胞治疗技术应用于帕金森病临床实践，用自身干细胞修复受损脑神经，迈出细胞治疗帕金森病的关键一步。

参考资料：

1.https://www.bayer.com/media/bluerock-therapeutics-announces-publication-in-nature-of-18-month-data-from-phase-1-clinical-trial-for-bemdaneprocel-an-investigational-cell-therapy-for-parkinsons-disease/

2.https://mp.weixin.qq.com/s/padON1-Bkz-MmEHZyu9F-w

来源：干细胞者说