摘要：近日，江北新区南京生物医药谷园区专注于体内基因编辑疗法开发的生物技术公司尧唐生物宣布，其在研体内碱基编辑药物YOLT-202已获美国食品药品监督管理局（FDA）孤儿药资格认定（Orphan Drug Designation, ODD），适应症为α1-抗胰蛋白酶

近日，江北新区南京生物医药谷园区专注于体内基因编辑疗法开发的生物技术公司尧唐生物宣布，其在研体内碱基编辑药物YOLT-202已获美国食品药品监督管理局（FDA）孤儿药资格认定（Orphan Drug Designation, ODD），适应症为α1-抗胰蛋白酶缺乏症（Alpha-1 Antitrypsin Deficiency，AATD）。

这是尧唐生物继YOLT-203（用于治疗原发性高草酸尿症1型PH1）后，第二个获得FDA ODD认定的体内基因编辑候选药物，进一步体现了尧唐生物基因编辑器开发平台与LNP筛选优化系统对于针对罕见病的基因编辑药物开发的强大推动作用。

YOLT-202是基于尧唐自主开发的新一代腺嘌呤碱基编辑器YolBE，该编辑器基于源自Hafnia paralvei的全新脱氨酶，经过尧唐生物高通量基因编辑器进化平台长达三年时间的开发和优化，最终具备了卓越的编辑效率与精准度。

YolBE可在SERPINA1 PiZ位点实现高效、精准的基因修复，同时几乎完全避免了周边碱基的旁观者编辑（bystander editing），为 AATD治疗提供了“一针即愈”的新路径。

来源：健康导报食药周刊