摘要：当地时间2025年4月25日-30日，美国癌症研究协会（AACR）年会在美国芝加哥举行。AACR作为世界上历史最悠久也是全球规模最大的癌症研究会议，汇聚顶尖科学家、药企及研究机构，聚焦于高质量癌症研究以及创新疗法的各个方面，集中展示癌症领域的最新突破。

转自：新康界

（2025西派会将于5月9-10日在广州举办，顶尖智慧共聚，帮助广大临床医生更好把握AI+医疗的未来趋势和技术应用，大会现正火热报名中。）

这家曾以“少女针”惊艳整个医美领域的企业，正在创新药战场复制同样的奇迹。

当地时间2025年4月25日-30日，美国癌症研究协会（AACR）年会在美国芝加哥举行。AACR作为世界上历史最悠久也是全球规模最大的癌症研究会议，汇聚顶尖科学家、药企及研究机构，聚焦于高质量癌症研究以及创新疗法的各个方面，集中展示癌症领域的最新突破。

本次大会，华东医药突破性的推出5款自主研发的创新生物药以及小分子药物的研究结果入选大会POSTER Presentation。分别是具有抗肿瘤活性的GSPT1分子胶降解剂HDM2022；口服造血祖细胞激酶1（HPK1）蛋白降解靶向嵌合体（PROTAC）HDM2006；三款新型ADC——分别靶向MUC17（HDM2012）、CDH17（HDM2017）以及FGFR2b（HDM2020）。

为进一步剖析华东医药的创新转型规划布局，新康界特邀华东医药首席科学官、全球创新药研发中心总经理刘东舟博士进行深入交流。在与刘东舟博士的访谈中，“自研+引进”成为高频词。

他表示，2020年华东医药创新转型全面启动创新药研发，秉承“以科研为基础、以患者为中心”的企业理念，深耕内分泌、自身免疫及肿瘤等治疗领域，持续加大研发投入，不断丰富创新药研发管线布局，强化创新研发生态圈和技术平台建设，积极推进临床试验工作进度，取得了多项重大阶段性成果。

“至今已有80余款创新管线在推进， 这其中60-70%为自主研发项目、其余为引进+合作开发项目，我认为这是一个比较合理的比例，未来华东医药也会不断优化更新这一创新研发模式。”

重磅披露：

三款创新靶点自研ADC

近年来，抗体药物偶联物（ADC）一度成为国内企业研发布局的“顶流”。据Frost&Sullivan预测，全球ADC药物市场规模将在未来几年显著扩张。预计到2030年，全球ADC销售额有望攀升至647亿美元，复合年增长率将达到30%。

尽管ADC行业前景广阔，但同质化问题依旧严峻。如目前ADC药物的靶点主要集中在HER2上，导致不同药物之间的差异较小，竞争激烈。尽管有一些差异化靶点如BCMA，但其临床失败案例也较多。

刘东舟博士表示，“目前华东医药ADC管线已达12余项，其中HDM2005作为华东医药首个自主开发的ADC项目，选择了ROR1具差异化、有潜力的靶点。”

这种策略既避开了与第一三共、AZ等企业在HER2领域的正面交锋，又瞄准了未被满足临床需求的相关血液瘤及实体瘤的疾病特征。

“HDM2005适用于治疗晚期恶性肿瘤，已于2024年8月完成该产品的中国Ⅰ期临床首例受试者入组，已完成前三个剂量爬坡，均未发生DLT（剂量限制性毒性）。目前在第四个剂量爬坡给药阶段，同步进入第三个剂量组的扩展阶段。”

2025年2月，华东医药向NMPA递交本品联合R-CHP治疗既往未经系统性治疗的弥漫大B细胞淋巴瘤（DLBCL）的IND申请并获受理。同时，HDM2005的套细胞淋巴瘤（MCL）适应症获得美国FDA孤儿药资格认定（ODD）。

“目前临床1a/1b进展非常顺利，我们也在内部启动多个IIa期在血液瘤、实体瘤的立项准备。”刘东舟透露。

在近期2025AACR大会上，华东医药带来了3款靶点新颖的ADC药物。“3款ADC都是自主研发、自主立项具全球自主知识产权的ADC项目。其中HDM2020、HDM2012已经提交中国IND申请，并启动美国IND申请； HDM2017计划在2025年7月同步递交中国和美国的IND申请。”

截至发稿日，以上3个项目均已进入临床开发的准备阶段，刘东舟预测，大概在今年第三季度获临床批件，华东医药也将计划在今年第四季度启动三个ADC项目的中国I期临床爬坡试验。

华东医药计划在消化道肿瘤领域做一系列靶向性极强、有临床优势的ADC管线，同时拓展其它实体瘤适应症。

“HDM2020、HDM2012、HDM2017这三个ADC创新靶点就以实体瘤为主，主要是消化道肿瘤，其次是胰腺癌、非小细胞、乳腺癌等适应症的拓展。”

其中，HDM2012有望成为首个临床的靶向MUC17/TOP的ADC药物，具有全球FIC水平。临床前研究中在多种患者来源的异种移植（PDX）肿瘤模型中包括结直肠癌、胃癌和胰腺癌均表现出卓越的抗肿瘤活性。

同时，刘东舟博士表示，HDM2017也正在进行IND申报研究，表现出与 CRC 和 GC 细胞的优异细胞结合活性，EC50 值在 0.1-1.0nM 之间。此外，HDM2017 表现出强大的靶向介导内化活性，内化效率可达 43-75%。

“HDM2017 在动物实验上的安全性、有效性极高，有潜在BIC可能，虽然目前研发进度稍显落后，但差距不大，如果顺利拿到临床批件，进入临床I期，追赶其它已经进入到临床I期的同靶点ADC项目是有可能的。”

HDM2020是一款全球首创（First-in-class）靶向FGFR2b的抗体药物偶联物（ADC），通过特异性识别FGFR2b的人源化单克隆抗体与喜树碱（CPT）衍生毒素小分子化学偶联而成。HDM2020在人源性胃癌和肺鳞癌异种移植模型（PDX）中均表现出剂量依赖的强效的抗肿瘤活性。

两条腿走路：

以自研为主+合作及引进为辅

双驱动建立创新研发管线

从杭州走向世界的华东医药，正站在传统药企转型的关键节点。

“5年前，我们的创新管线非常少，必须要快速引进好的项目同时学习国内外头部创新药企业研发技术平台才能把自己的创新管线搭建起来，所以在2020年-2022年间，我们通过大量引进项目，包括早期项目、临床项目，从而快速搭建创新研发板块。”

时间回到几年前，依靠百令胶囊、阿卡波糖等大单品带动业绩增长的华东医药，经历了2020年核心产品失标集采的阵痛，开始坚定实施全面创新转型。彼时，全球医药产业正经历ADC（抗体偶联药物）、CAR-T等技术的爆发期，而国内创新药企尚处于跟随阶段。

此时，以仿制药起家的华东医药，选择了一条“自研+引进”的双轨道路，不仅通过引进索米妥昔单抗快速切入ADC赛道填补技术空白，还同步推进HDM1002、HDM1005、HDM2005等自研项目，试图在创新药领域构建差异化竞争力。

先来看索米妥昔单抗。2020年，华东医药以3.05亿美元引进索米妥昔单抗ELAHERE®，这款全球首个针对叶酸受体α的ADC药物，在美国获批治疗铂耐药卵巢癌后，仅用两年便在中国完成Ⅲ期临床入组，2024年11月正式获得国家药监局的上市批准。

这种“借船出海”的策略，不仅规避了早期研发风险，更借助国际多中心临床试验数据，加速了中美双报进程。“随着研发团队的不断加强建设，我们从药物研发、临床推进、注册推进等方面都展开了全方位的从0-1的开放，我们今后还会持续引进一些能够快速商业化的产品。”

刘东舟博士补充道：“在引进项目（尤其是引进后能够快速在中国获批上市的项目）的同时，华东医药也会把控内部自主立项的标准及动态评估制度，依据差异化、特色化、高临床转化率来建立创新研发管线，我们以肿瘤、免疫、代谢三大领域为主，同时也考虑拓展到中枢神经系统及心血管疾病领域。

在自免领域，华东医药打法同样清晰。既引进PRV-3279双抗冲击系统性红斑狼疮市场，又推动乌司奴单抗拓展儿童银屑病适应症，形成引进与自研产品的协同效应。

如果说引进是“快攻”，自研则是“持久战”。刘东舟博士表示，“自五年前，华东医药开始做创新药，至今已有近80款管线在推进，未来我们依然会按照自主创新为主、合作及引进为辅的理念不断夯实、积累更多的创新管线产品。”

如今，HDM2020、HDM2012、HDM2017三款药物均在同步推进中美双报，但近年FDA对ADC审评趋严，国内药监部门对ADC药物的审评政策也有所变化，华东医药又该如何应对监管差异，平衡创新与风险控制？

“我们目前跟包括中国CDE、美国FDA等监管部门的沟通都很顺畅，近年来已经累计拿到了10多个FDA IND临床批件，与此同时，自主研发项目也已经到了寻求出海机会的阶段。”

刘东舟博士表示，当前全球均处于高级别监控下的药物监管体系，在把握成功率与风险问题方面，华东医药有一个动态评估机制，即不断评估管线和产品在全球是否有优势、是否有未满足的临床需求、是否能在临床获益、是否符合药物经济学，根据以上因素及时动态调整。

03

锚定一个目标：

成为国际化创新研发药企

若问过去两年中国医药产业最丰硕的果实是什么？ADC药物绝对堪称“顶尖”。巨额BD交易引发资本蜂拥而入，国产ADC赛道管线如雨后春笋般激增，行业甚至喊出“弯道超车国际巨头”的豪言。

当潮水逐渐退去，诸多问题逐渐浮出水面。一些被寄予厚望的ADC管线进展迟缓，部分授权项目惨遭退货，靶点同质化严重、研发瓶颈等短板尽显。部分企业自身研发实力不足，却试图通过包装项目、夸大预期来吸引投资。据统计，国产ADC新药研发达到惊人的500多项，大概占全球管线的40%。

“我们是这样考量的——夯实我们自己的研发能力并立足国内拿出最好研发包括临床数据，并同步申请中美双报，进而积极寻求海外合作方、在海外推进临床开发。”刘东舟博士表示。

在国内，为了突破ADC技术壁垒，华东医药构建了独特的技术生态：投资荃信生物获取抗体开发能力，投资德国海德堡药业并获得HDP101和103两个项目大中华权益， 控股道尔生物搭建多抗平台，并购珲达生物掌握毒素合成技术等等。这种“拼图式”创新，将原本需要十年积累的ADC全产业链能力压缩至五年内完成。

与此同时，华东医药的BD团队展现出精准的预判能力。当依达拉奉注射液因纳入重点监控目录风光不再时，华东医药果断引进全球唯一口服片剂，试图通过剂型创新在脑卒中治疗红海中开辟新赛道。

“我们对海外合作方是有高要求的，希望合作伙伴在拿到我们项目时能快速推进、快速在海外做高质量的临床试验，并在海外上市。”

目前华东医药还未在海外建立研发基地，刘东舟博士认为这个阶段不必操之过急，需要循序渐进，配合出海的进度来做：“当我们的项目在海外顺利推进、海外研发能力和团队逐渐成熟，华东医药不排斥在海外搭建研发基地，并逐步把产品推向全球。”

刘东舟博士坚信，华东医药未来一定会成为一家国际化创新医药研发公司，“创新药的贡献度超总收入50%，创新药研发人数超整体研发团队50%，这是我们成为创新药企业并有能力向海外拓展的硬性指标，也是我们现在努力的方向。”

总结：

如今，中国的ADC正在经历一场行业价值体系的重构，当风口退去，唯有真正具备平台创新、技术创新、临床洞察和全球商业能力的药企才能穿越周期。而华东医药通过自主研发夯实技术根基，借助国际合作突破创新瓶颈，在保持核心竞争力的同时实现全球化跃升，为传统药企的转型升级提供了可借鉴的实践范本。

来源：新浪财经