摘要：今天看到NMPA一下批了3个创新药，终于有了些医保谈判前药监局加班加点努力的感觉。一个是罕见病用药——注射用维拉苷酶β，适应症是用于12岁及以上青少年和成人I型和Ⅲ型戈谢病患者的长期酶替代治疗。查了一下，戈谢病国内的治疗药物在2008年11月批了注射用伊米苷酶

今天看到NMPA一下批了3个创新药，终于有了些医保谈判前药监局加班加点努力的感觉。一个是罕见病用药——注射用维拉苷酶β，适应症是用于12岁及以上青少年和成人I型和Ⅲ型戈谢病患者的长期酶替代治疗。查了一下，戈谢病国内的治疗药物在2008年11月批了注射用伊米苷酶，等级医院销售从23年开始出现下滑，从2022年的六千多万，2023年到了五千多万，2024年跌破了5000万，零售渠道2024年有了比较大的增长，超过500万。针对I性戈谢病，国内2021年4月还批了注射用维拉苷酶α，适应症是适用于1型戈谢病患者的长期酶替代治疗（ERT），2024年零售药店卖了不到200万，等级医院2022年开始有销售，2023年销售了超3000万，2024年约7000万。

怎么说呢，戈谢病这种罕见病国内人群的发病率低于全球平均水平，每10万人中患者人数仅0.2-0.5例。这么少的患者基数，现在已经不是无药可用，而是有药可选了，北海康成的注射用维拉苷酶β批了，但未来的市场表现如何，需要时间来验证。赶在这个时间点批，不知道有没有想谈进医保的打算，前面上市的两款药都不在医保里边，如果疗效上差异化难体现，那支付上的差异化也许会吸引一部分患者。

第二个品种是轩竹的吡洛西利片，用于激素受体（HR）阳性、人表皮生长因子受体2（HER2）阴性晚期或转移性乳腺癌成人患者：与氟维司群联合用于既往接受内分泌治疗后出现疾病进展的患者；单药用于既往转移性阶段接受过两种及以上内分泌治疗和一种化疗后出现疾病进展的患者。数了一下，这是国内上市的第6款CDK4/6靶点的药物了，前面的曲拉西利适应症和其他的4款不一样（是化疗引起的骨髓抑制），HR+/HER2-乳腺癌患者在乳腺癌患者中的占比是比较高的，但吡洛西利片的上市时机有些晚，如果疗效上没什么优势，那商业化难度可想而知。

第三款药物是海思科的安瑞克芬注射液，适应症是用于治疗腹部手术后的轻、中度疼痛，作为高选择性的外周 κ 阿片受体激动剂，其对 KOR 的选择性是对 μ 阿片受体（MOR）和 δ 阿片受体（DOR）的 1.8 万倍和 2.5 万倍以上。查了一下，这个品种目前还不是管制药物，不知道未来会不会进入管控目录。回顾了一下海思科的新药，2020年上市的环泊酚现在应该是十亿级的品种了，2024年连续上了考格列汀和苯磺酸克利加巴林胶囊。考格列汀作为两周服一次的DPP-4抑制剂，两周制剂的差异化还是有特点的。苯磺酸克利加巴林胶囊和第一三共的美洛加巴林前后脚获批，但前者是两个适应症——带状疱疹后遗神经痛和糖尿病周围神经痛，美洛加巴林只有糖尿病周围神经痛。

苯磺酸克利加巴林胶囊医保谈判后5.55元/粒/20mg，糖尿病周围神经痛按20mg每日两次计算，日费用是11.1元，带状疱疹后神经痛按20mg-40mg，每日两次计算，日费用是11.1-22.2元。美洛加巴林医保谈判后2.5mg是2.06元/片，5mg是3.5元/片，按照推荐剂量15mg每日两次计算，日治疗费用是21元。糖尿病周围神经痛的的市场潜力很大，感觉海思科选药的角度还是蛮厉害的。

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来源：狂想回归现实