摘要：在医学的海洋中，血液如同生命之河，静静流淌于人体的每一个角落。然而，这条河流有时会被恶性病变的暗礁所阻，形成两座令血液科医生格外警惕的高耸岛屿——急性髓系白血病和骨髓纤维化。

在医学的海洋中，血液如同生命之河，静静流淌于人体的每一个角落。然而，这条河流有时会被恶性病变的暗礁所阻，形成两座令血液科医生格外警惕的高耸岛屿——急性髓系白血病和骨髓纤维化。

这两种恶性血液病如同隐匿于血液中的幽灵，悄无声息地侵蚀着患者的健康，十年生存率较低，却并非绝望的终点。

急性髓系白血病好比骨髓中突然爆发的一场狂风暴雨。在这场风暴中，造血干细胞的分化出现了严重错误，大量未成熟的髓系白血病细胞在骨髓中疯狂繁殖，宛如肆虐的野火，迅速吞噬周围的正常组织空间。

这些白血病细胞如同一群不负责任的工厂工人，不但不生产合格的血细胞产品，反而占据了工厂的每一个角落，正常血细胞的生产被迫中断。

骨髓这座血液工厂的运转秩序被彻底打乱，红细胞、白细胞、血小板的产量急剧下降。患者常常会出现面色苍白如纸、疲倦乏力，犹如被抽走了全身的能量；

反复感染，体温升高，身体的防御系统形同虚设；皮肤出现紫癜，稍有磕碰就会青一块紫一块，甚至毫无征兆地流鼻血，出现牙龈出血，血小板的缺乏使得"止血"这一基本功能难以为继。

急性髓系白血病的十年生存率在恶性血液病中位居下游，整体约为15%-30%。不同年龄段的患者预后差异显著，年轻患者的五年生存率可达40%-50%，而60岁以上老年患者可能只有10%-15%。这种巨大差异犹如一道年龄的鸿沟，横亘在治疗的道路上。

骨髓纤维化则像是血液工厂的"硬化症"。正常的骨髓组织犹如松软肥沃的土壤，适宜造血干细胞生长繁衍。而在骨髓纤维化患者体内，这片土壤逐渐被纤维组织侵蚀，变得坚硬如石，难以为造血提供适宜的环境。

随着病情进展，骨髓中的纤维组织宛如蔓延的藤蔓，逐渐覆盖了原本活跃的造血区域。造血干细胞被迫背井离乡，迁徙到肝脏、脾脏等器官继续进行造血活动，这种异位造血虽是身体的自救机制，却效率低下，无法满足人体对血细胞的需求。

患者的脾脏逐渐增大，腹部左上方出现胀痛不适，像是被一只无形的手从内部挤压；骨骼疼痛如影随形，尤其是在夜间更为明显；全身乏力、消瘦，仿佛生命在缓慢流失。

骨髓纤维化的十年生存率同样不容乐观，约为15%-30%。自确诊之日起，患者的中位生存期在3-5年左右，高危组患者可能不足2年。疾病的进展如同一场缓慢而坚定的侵蚀，若不及时干预，最终可能转化为急性白血病，生存期将进一步缩短。

生存率低，并非绝望

这两种血液病虽然凶险，十年生存率较低，但并非意味着治疗无望。医学的进步如同不断升起的朝阳，照亮了治疗的道路。

对于急性髓系白血病，化疗仍是基础治疗手段，通过诱导缓解和巩固治疗两个阶段，试图清除体内的白血病细胞。但化疗就像是一场全面战争，在消灭敌人的同时，也会波及自己的正常细胞。

新型靶向药物的出现，则更像是精确制导的导弹，可以精准打击带有特定基因突变的白血病细胞，减少对正常组织的伤害。FLT3抑制剂、IDH抑制剂等靶向药物的应用，为特定基因突变类型的患者带来了新的希望。

造血干细胞移植则是治疗急性髓系白血病的重要手段之一，尤其对于高危患者，堪称"救命稻草"。

移植就像是为骨髓工厂进行了一次彻底的"设备更换"，用健康的造血干细胞替代病变的细胞，重建正常的造血功能。随着移植技术的不断改进，非血缘关系、半相合移植等多种形式的出现，使得更多患者有机会接受这一治疗。

对于骨髓纤维化，治疗同样取得了显著进步。JAK抑制剂的问世，如同为硬化的土地带来了松土的工具，可以显著改善脾大、全身症状，提高患者生活质量，虽不能根治疾病，但能有效延缓疾病进展。

对于适合的患者，异基因造血干细胞移植依然是目前唯一有可能治愈骨髓纤维化的方法，尽管风险与收益需要仔细权衡。

基因测序技术的飞速发展为这两种恶性血液病的治疗带来了全新视角。医生可以通过基因检测，了解每位患者疾病的特定分子特征，犹如获得了疾病的"身份证"，从而制定个体化的治疗方案。这就如同量身定做一套西装，比起成衣，更能贴合患者的需求。

免疫治疗也为血液肿瘤治疗注入了新活力。CAR-T细胞治疗通过改造患者自身的T细胞，赋予其识别并攻击肿瘤细胞的能力，就像训练了一支精锐特种部队，专门对付顽固的肿瘤细胞。

虽然在急性髓系白血病和骨髓纤维化中的应用尚未完全成熟，但相关临床试验正在积极开展，未来可期。

总的来说，虽然急性髓系白血病和骨髓纤维化这两种恶性血液病的十年生存率较低，但随着医学的不断进步，治疗前景日益光明。

就像破晓前的黑暗最为浓重，治疗的曙光已经出现在地平线上。对于患者和家属而言，积极配合治疗，保持良好心态，寻求专业医疗团队的帮助，才能在与疾病的搏斗中占据主动。

在血液科这片深邃的海洋中，即使是最凶险的暗礁，也有航船安全通过的可能。医学的灯塔正变得越来越明亮，指引着我们驶向希望的彼岸。

参考文献：

中华医学会血液学分会. 成人急性髓系白血病诊断与治疗指南(2017年版). 中华血液学杂志. 2017

中国原发性骨髓纤维化诊断与治疗共识(2015年版). 中华血液学杂志. 2015

Döhner H, et al. Diagnosis and management of AML in adults: 2017 ELN recommendations from an international expert panel. Blood. 2017

Tefferi A, et al. Primary myelofibrosis: 2019 update on diagnosis, risk-stratification and management. American Journal of Hematology. 2018

Short NJ, et al. Advances in the Treatment of Acute Myeloid Leukemia: New Drugs and New Challenges. Cancer Discovery. 2020

来源：李医生健康Talk