摘要：研究人员发现了阻止细胞死亡的方法，这一发现可能为帕金森病和阿尔茨海默病等神经退行性疾病带来新的治疗方案。澳大利亚墨尔本沃尔特和伊丽莎霍尔医学研究所（WEHI）的研究团队已经确定了一种小分子，它能够选择性地阻止细胞死亡。

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2025年05月14日 12:38广东

研究人员发现了阻止细胞死亡的方法，这一发现可能为帕金森病和阿尔茨海默病等神经退行性疾病带来新的治疗方案。澳大利亚墨尔本沃尔特和伊丽莎霍尔医学研究所（WEHI）的研究团队已经确定了一种小分子，它能够选择性地阻止细胞死亡。

研究团队已经确定了一种小分子，它能够选择性地阻止细胞死亡。

该研究结果发表在《科学进展》杂志上，为治疗退行性疾病的下一代神经保护药物奠定了基础，目前这类疾病尚无治愈方法或能够阻止其进展的治疗手段。

研究摘要：

对抗退行性疾病的新希望

每天，我们体内有数百万个细胞按程序死亡。但是，细胞过度死亡会导致退行性疾病，包括帕金森病和阿尔茨海默病，脑细胞的过早死亡是这些疾病症状产生的一个原因。

共同通讯作者、WEHI 帕金森病研究中心主任格兰特德沃森教授表示：“目前没有任何治疗方法能够阻止神经元死亡来减缓帕金森病的进展。任何能够做到这一点的药物都可能带来革命性的改变。”

这项新研究旨在寻找能够阻止细胞死亡的新化学物质，这些物质未来可能用于治疗退行性疾病。

为了识别新型小分子，该团队与位于 WEHI 的国家药物发现中心的研究人员展开合作。

通过对超过 10 万种化合物的高通量筛选，研究人员发现了一种能够通过干扰一种广为人知的细胞死亡蛋白来有效阻止细胞死亡的化合物。

共同通讯作者纪尧姆勒塞讷教授说：“我们很高兴发现了一种针对名为 BAX 的‘细胞杀手’蛋白的小分子，并能阻止它发挥作用。”“虽然在大多数细胞中并非如此，但在神经元中，仅关闭 BAX 蛋白可能就足以限制细胞死亡。”

基于数十年开创性细胞死亡研究成果

这项新研究建立在 WEHI 数十年来在细胞死亡领域世界领先的研究发现之上。1988 年，WEHI 的一项开创性发现 —— 一种能够阻止程序性细胞死亡的蛋白质，引发了该领域的极大关注，此后还催生了一种治疗癌症的新药。

虽然能够触发细胞死亡的药物正在改变某些癌症的治疗方式，但开发细胞死亡阻断剂（这对神经退行性疾病可能同样具有变革性意义）却颇具挑战。

这种新分子靶向一种名为 BAX 的 “细胞杀手” 蛋白，BAX 通过破坏细胞的能量工厂 —— 线粒体来杀死细胞。

第一作者、德沃森实验室的研究人员李开明表示：“我们首次能够利用这种分子使 BAX 远离线粒体，从而使细胞存活。”“这可能为开发对抗退行性疾病的下一代细胞死亡抑制剂铺平道路。”

该研究展示了识别阻断细胞死亡药物的潜力，可能为寻找治疗帕金森病和阿尔茨海默病等神经退行性疾病急需的疾病改善药物开辟一条新途径。

WEHI 帕金森病研究中心正专注于利用其在细胞死亡、泛素信号传导、线粒体和炎症方面的专业知识，寻找治疗帕金森病的疾病改善疗法。

通过采用多学科方法来深入了解疾病背后的机制，该中心希望加快能够阻止疾病进展的药物的研发，改变患者的生活。

参考文献

Differential regulation of BAX and BAK apoptotic activity revealed by small molecules

来源：营养和医学