摘要：·在ASCO公布的CARTITUDE-4研究新数据表明，在关键亚组分析中，CARVYKTI®相较标准治疗方案（SOC）能显著改善无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）
· CARTITUDE-1研究将在2025年美国临床肿瘤学会（ASCO）和欧洲血液学协会（EHA）年会上进行口头报告，重点展示经多线治疗的骨髓瘤患者接受单次CARVYKTI®输注后存活且无进展超过5年的长期疗效
· 在ASCO公布的CARTITUDE-4研究新数据表明，在关键亚组分析中，CARVYKTI®相较标准治疗方案（SOC）能显著改善无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）
· 正在进行的治疗肺癌的LB2102和治疗胃食管癌的LB1908 I期剂量递增研究初步结果将在ASCO会议上以壁报形式展示
· LB2102研究数据近期亦在美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）年会上公布
当地时间2025年5月22日，传奇生物（NASDAQ: LEGN）在美国新泽西州萨默塞特宣布将在2025年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会和2025年欧洲血液学协会（EHA）年会上公布用于治疗多发性骨髓瘤的CARVYKTI®（西达基奥仑赛，cilta-cel）最新研究数据。此外，传奇生物在实体瘤领域的两项I期剂量递增研究——LB2102（用于治疗肺癌）和LB1908（用于治疗胃癌）的初步结果也将在ASCO会议的壁报展示环节中亮相。
传奇生物首席执行官黄颖博士表示： “我们很高兴在ASCO和EHA上展示的最新数据进一步巩固了CARVYKTI®在多发性骨髓瘤CAR-T治疗领域的市场领先地位。迄今已治疗超过6500例患者，其日益显著的临床效果显而易见。同时，我们也非常期待通过肺癌和胃癌的I期临床研究数据来展现公司更广泛的研发管线进展——标志着我们在拓展细胞疗法新疆界迈出了重要一步。”
CARVYKTI®数据
来自CARTITUDE-1研究的长期随访数据将在ASCO和EHA大会上首次以口头报告形式公布，该研究评估了CARVYKTI®在经多线治疗的复发或难治性多发性骨髓瘤患者中的疗效。这些患者既往的中位无进展生存期不足6个月，中位总生存期约为1年。本次报告将展示中位随访60.3个月的关键数据，包括总生存期、超过5年无进展生存的结果和安全性数据。在研究中，那些存活且无进展的患者在接受单次CARVYKTI®输注后，未再接受其他多发性骨髓瘤治疗。
CARTITUDE-4研究的意向性治疗（ITT）亚组分析数据将在ASCO年会上以壁报形式展示。这些亚组包括具有高危细胞遗传学特征的患者以及伴髓外病变（EMD）并接受过一线治疗的患者。该数据持续支持了CARVYKTI®在各个亚组中及最早在首次复发后具有积极的获益-风险比。
EHA年会上将以壁报形式发表一项生物标志物分析研究，该研究探讨了CARVYKTI®治疗后出现的运动及神经认知不良事件（MNT）和颅神经麻痹（CNP）与特定生物标志物的相关性。
实体瘤管线
ASCO年会壁报环节将展示两项正在进行中的I期剂量递增研究的初步结果：分别为用于治疗复发或难治性小细胞肺癌（SCLC）和大细胞神经内分泌癌（LCNEC）的dnTGFβRII装甲靶向DLL3自体CAR-T细胞疗法LB2102，以及用于治疗晚期胃食管腺癌的靶向Claudin 18.2自体CAR-T疗法LB1908。
正在进行的LB2102 I期剂量递增研究数据已于5月16日在第28届美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）年会上进行了口头报告。
2023年11月，我们与诺华制药（Novartis Pharma AG）就包括LB2102在内的特定靶向DLL3的CAR-T细胞疗法达成了独家全球许可协议。
根据许可协议，我们将在美国进行LB2102的I期临床试验，诺华负责许可产品的所有其他开发。
2025年美国临床肿瘤学会（ASCO）报告
（北美中部夏令时2025年5月30日-6月3日）
2025年欧洲血液学协会（EHA）年会报告
（欧洲中部夏令时2025年6月12日-15日）
2025年美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）报告
（北美中部夏令时2025年5月13日-17日）
关于CARVYKTI®（Cilta-cel，西达基奥仑赛）
西达基奥仑赛是一种靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法，使用嵌合抗原受体（CAR）的转基因编辑对患者自身的T细胞进行修饰，以识别和消除表达BCMA的细胞。西达基奥仑赛的CAR蛋白具有两个靶向BCMA的单域抗体，对表达BCMA的细胞具有高亲和力，在与表达BCMA的细胞结合后，CAR可促进T细胞活化、扩增，继而清除靶细胞1。
2017年12月，杨森与传奇生物签订了全球独家许可和合作协议，以开发和商业化西达基奥仑赛。2022年2月，西达基奥仑赛获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准上市，5月获得欧盟委员会（EC）授予的附条件上市许可，9月获得日本厚生劳动省（MHLW）批准上市，用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者，商品名为CARVYKTI®。2024年4月，西达基奥仑赛先后被美国FDA、欧盟委员会批准用于复发或难治性多发性骨髓瘤患者的二线治疗，这些患者需既往至少接受过一线治疗，包括一种蛋白酶体抑制剂（PI）和一种免疫调节剂（IMiD）且对来那度胺耐药。2024年8月，西达基奥仑赛获得国家药品监督管理局（NMPA）批准上市，用于治疗既往接受过至少三线治疗后进展（至少使用过一种蛋白酶体抑制剂及免疫调节剂）的复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者。
西达基奥仑赛于2019年12月在美国和2020年8月在中国获得突破性疗法认定。此外，西达基奥仑赛于2019年4月获得欧盟委员会优先药物资格认定。美国FDA、欧洲EMA和日本PMDA分别于2019年2月、2020年2月及2020年6月授予西达基奥仑赛孤儿药资格认定。2022年3月，欧洲药品管理局的孤儿药品委员会一致建议，根据临床数据（治疗后更好且持续的完全缓解率）维持西达基奥仑赛的孤儿药认定。
关于CARTITUDE-1
CARTITUDE-1（NCT03548207）是一项1b/2期、开放标签、多中心临床研究，旨在评估西达基奥仑赛在复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者中的安全性和有效性。该研究入组患者既往至少接受过三线疗法（包括蛋白酶体抑制剂[PI]、免疫调节剂[IMiD]和抗CD38单克隆抗体）或对PI、IMiD双重耐药， 且在最近一次治疗开始后12个月内出现疾病进展。1b期研究的主要目标是评估药物安全性并通过LCAR-B38M CAR-T细胞首次人体试验（LEGEND-2研究）的数据来确认2期推荐剂量， 2期研究进一步评估西达基奥仑赛的疗效，以总缓解率为主要终点2。
关于CARTITUDE-4
CARTITUDE-4 （NCT04181827）是一项国际、随机、开放标签的3期研究，评估西达基奥仑赛与泊马度胺、硼替佐米和地塞米松（PVd）或达雷妥尤单抗、泊马度胺和地塞米松（DPd）在既往接受过一至三线治疗（包括一种PI和一种IMiD）的复发或来那度胺耐药的多发性骨髓瘤成人患者中的疗效和安全性。2
关于多发性骨髓瘤
多发性骨髓瘤被认为是不可治愈的血液肿瘤，是由于骨髓中的浆细胞过度增殖导致的恶性疾病3。预计2024年美国有超过35000人被诊断为多发性骨髓瘤，超过12000人死于该疾病4。虽然一些多发性骨髓瘤患者无明显症状，但多数患者是由于出现临床症状而确诊，这些症状可能包括骨病、血细胞减少、血钙升高、肾功能异常或感染等5。
关于传奇生物
传奇生物（NASDAQ:LEGN）成立于2014年，是一家集肿瘤免疫细胞疗法研发、临床、生产及商业化开发于一体的跨国生物制药公司，位列全球免疫细胞疗法领域第一方阵，全球员工总数逾2600人。目前通过与杨森的合作，首款产品西达基奥仑赛（cilta-cel）于2022年获得美国食品药品监督管理局（FDA）、日本厚生劳动省（MHLW）批准上市，并获得欧盟委员会（EC）附条件上市许可，有望解决多发性骨髓瘤治疗的世界级难题。2024年4月，西达基奥仑赛先后在美国、欧洲获批用于治疗既往至少接受过一线治疗（包括一种蛋白酶体抑制剂 [PI] 和一种免疫调节剂 [IMiD]）且对来那度胺耐药的多发性骨髓瘤患者，是全球首个且唯一获批用于多发性骨髓瘤患者二线治疗的 B 细胞成熟抗原（BCMA）靶向疗法。2024年8月，西达基奥仑赛在中国批准上市，用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者，既往接受过至少三线治疗后进展（至少使用过一种PI及IMiD）。此外，公司还有多款在研细胞疗法，用于血液瘤、实体瘤及自体免疫等其它疑难疾病的治疗。
前瞻性声明免责提示
本新闻稿中关于未来预期、计划和前景的陈述，以及其他非历史事实的任何其他陈述，均构成1995年《私人证券诉讼改革法案》所定义的“前瞻性声明”。这些声明包括但不限于：传奇生物的战略和目标；传奇生物对CARVYKTI®的预期及其治疗潜力；传奇生物对CARVYKTI®生产能力的预期以及传奇生物通过产能扩张和商业化执行维持该产品市场领先地位的能力；传奇生物在2026年之前的运营资金能力及预计在2026年实现运营盈利的预期；以及公司研发管线产品的潜在优势。诸如“预期”、“相信”、“持续”、“可能”、“估计”、“预计”、“拟”、“或许”、“计划”、“潜在”、“预测”、“项目”、“应该”、“目标”、“将”、“会”等词语旨在标识前瞻性声明，但并非所有前瞻性声明均包含这些识别词。实际结果可能因多种重要因素而与前瞻性声明中的描述存在重大差异。传奇生物的预期可能受到以下因素的影响：新药开发中的不确定性；临床试验结果的意外变化，包括对现有临床数据的进一步分析或新的临床数据；意外的监管行动或延迟，包括对额外安全性或有效性数据的要求或数据分析，或政府监管的普遍影响；第三方合作伙伴采取的行动或未采取行动导致的意外延迟；传奇生物专利或其他知识产权保护面临的挑战，包括美国诉讼过程中的不确定性；政府、行业及产品定价等政治压力；以及其他因素。详情请参阅传奇生物于2025年3月11日提交至美国证券交易委员会（SEC）的2024年度报告（20-F表格）中的“风险因素”部分，以及传奇生物向SEC提交的其他文件。如果上述任何风险或不确定性成为现实，或基本假设被证明不成立，实际结果可能与新闻稿中预期、相信、估计或期望的描述存在重大差异。本新闻稿中的任何前瞻性声明仅代表发布之日的观点。传奇生物明确表示，无论是因为新信息、未来事件或其他原因均不承担更新任何前瞻性声明的义务。
* 本新闻稿为中文翻译版，如中英文版本有任何不一致的地方，应以官网发布的英文原稿（）为准。
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REFERENCES
1 CARVYKTI™ Prescribing Information. Horsham, PA: Janssen Biotech, Inc.
2 ClinicalTrials.gov. A Study of JNJ-68284528, a Chimeric Antigen Receptor T Cell (CAR-T) Therapy Directed Against B-Cell Maturation Antigen (BCMA) in Participants With Relapsed or Refractory Multiple Myeloma (CARTITUDE-1). Available at: Accessed October 2022.
3 ClinicalTrials.Gov. A Study Comparing JNJ-68284528, a CAR-T Therapy Directed Against B-cell Maturation Antigen (BCMA), Versus Pomalidomide, Bortezomib and Dexamethasone (PVd) or Daratumumab, Pomalidomide and Dexamethasone (DPd) in Participants With Relapsed and Lenalidomide-Refractory Multiple Myeloma (CARTITUDE-4). https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT04181827. Accessed March 2024.
3 American Cancer Society. ”What is Multiple Myeloma?”. Available at: https://www.cancer.org/cancer/types/multiple-myeloma/about/what-is-multiple-myeloma.html. Accessed March 2024.
4 American Cancer Society. “Key Statistics About Multiple Myeloma.” Available at: https://www.cancer.org/cancer/types/multiple-myeloma/about/key-statistics.html. Accessed March 2024
5 American Cancer Society. Multiple myeloma: early detection, diagnosis, and staging. Available at: https://www.cancer.org/content/dam/CRC/PDF/Public/8740.00.pdf. Accessed March 2023.
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来源：传奇生物
