摘要：4月30日，诺华公司宣布以17亿美元收购美股上市医药公司Regulus(NASDAQ:RGLS)，受此消息影响，Regulus的股价当日暴涨130%+。

转自：新康界

4月30日，诺华公司宣布以17亿美元收购美股上市医药公司Regulus (NASDAQ:RGLS)，受此消息影响，Regulus的股价当日暴涨130%+。

根据收购协议，诺华将通过一家间接全资子公司开始要约收购Regulus所有已发行的普通股股份，收购对价为8亿美元的预付款，以及在实现未来监管里程碑后可能额外支付的9亿美元。该交易已获得两家公司董事会的一致批准。该并购交易预计将于2025年下半年完成。

无独有偶，5月1日，另一家生物医药上市公司Amicus(NASDAQ:FOLD)宣布以3000万美元的首付款，外加5.6亿美元的潜在里程碑付款，从Dimerix引入了治疗局灶节段性肾小球硬化（FSGS）肾病的临床三期药物DMX-200。

一向不温不火的肾病领域为何接连出现大额交易？

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充满坎坷的研发之路

Regulus Therapeutics是一家基于mRNA技术开发药物的企业，技术源于2024年的诺贝尔医学或生理学奖获得者：维克多·安布罗斯（Victor Ambros）和加里·鲁夫昆（Gary Ruvkun），以表彰他们在microRNA领域的突破性发现。

microRNA在许多生物过程中起着不可或缺的作用，包括免疫反应、细胞周期控制、新陈代谢、病毒复制、干细胞分化和人类发育。而Regulus正是基于microRNA技术，构建了多个研发管线。

在上市之初，Regulus先后获得多家大药企的青睐：

公司与葛兰素史克合作，共同推进治疗丙肝（HCV）的microRNA治疗药物RG-101；

公司与赛诺菲合作，共同推进治疗Alport综合征(纤维化肾病)的药物RG-012；

公司与阿斯利康达成战略合作，共同推进治疗2型糖尿病非酒精性脂肪性肝炎（NASH）药物RG-125进入临床试验；

公司与百健达成合作，共同探索microRNA技术在治疗多发性硬化症（MS）领域的应用。

然而，在一众大药企加持的之后，Regulus却在研发上迎来了几近全线的溃败：

2017年6月，在临床一期试验中表现优异的RG-101，出人意料的在临床二期试验中暴露出安全性问题，公司最终不得不放弃研发，公司股价单日暴跌35%，随后股价一路跌到了0.9美元，从最高点25.6美元回撤幅度超95%；

2019年7月，治疗常染色体显性多囊肾病（ADPKD）的药物RGLS4326在临床一期试验中，出现脱靶效应，且压低剂量后就发现治疗剂量和持续时间都非常短，没有太大的治疗窗口，公司被迫终止药物研发，股价当日下跌25%，股价跌到0.5美元附近；

2022年7月，与赛诺菲合作的药物RG-012在治疗alport综合征的临床二期试验中，未展示出相较于安慰剂的明显肾功能改善，公司股价随后跌至0.3美元附近。

就在Regulus屡遭失败之际，RGLS4326的下一代优化管线Farabursen，在治疗常染色体显性多囊肾病（ADPKD）的临床一期试验中数据优异，不仅让公司看到了研发成功的希望，而且带来了一笔不菲的融资：

2024年3月， Regulus宣布以1.6美元/股的价格完成1亿美元的融资，其中不乏Adage Capital、Deep Track、NEA、Octagon Capital、RA Capital、 Vivo Capital等知名机构。

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诺华为何选择买下Regulus

此次吸引诺华并购的药物正是Regulus的旗下药物Farabursen。这是一款microRNA抑制剂，旨在以优先肾脏暴露的方式靶向miR-17，旨在减少囊肿的生长和肾脏大小，并延缓ADPKD疾病严重程度的进展。

2025年3月，Regulus宣布Farabursen的临床1b期多剂量递增临床试验完成，数据显示了良好的临床疗效和安全性。

对于诺华而言，这笔收购的前景十分看好：

潜在市场较大，且现有疗法难以满足需求。常染色体显性多囊肾病（ADPKD）作为全球最常见的遗传性肾病，患病人数约1250万且年增超20万，但现有疗法托伐普坦（Jynarque®）因肝毒性副作用导致渗透率不足7%，临床未满足需求迫切，而拥有更优疗效和安全性的Farabursen则有潜力成为未来的标准疗法，市场规模有望达到百亿美元。

临床试验加速。Regulus Therapeutics计划于2025年第三季度启动Farabursen临床三期试验。这一试验将评估法拉布森对肾脏总体积（htTKV）和肾功能的长期影响，预计持续24个月，其中12个月数据可能支持加速审批，Farabursen最快有望在2028年获批上市。

获得平台型技术。虽然Regulus在过往的研发中屡次失败，但其作为microRNA疗法平台的价值不可否认，仍有潜力延伸到糖尿病肾病、肝纤维化等领域。

由于在肿瘤领域布局不足，且诺欣妥、可善挺等重磅药物专利悬崖将至，研发周期长，护城河较深的肾病是近些年诺华重点布局的领域之一：

2023年，诺华以32亿美元收购Chinook(NASDAQ:KDNY)，获得IgA肾病药物Atrasentan。2025年3月，旗下药物Fabhalta获批用于治疗C3肾小球病（C3G）；2025年4月，药物Vanrafia获批用于治疗IgA肾病。

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肾病领域下一个潜在收购标的是谁？

随着Unicycive(NASDAQ:UNCY)与ProKidney(NASDAQ:PROK)的研发失败，以及Calliditas(NASDAQ:CALT)、Alpine(NASDAQ:ALPN)等肾病药企的被收购，Travere Therapeutics(NASDAQ:TVTX)是目前为数不多的有潜力的肾病药物公司。

Travere Therapeutics的主导药物FILSPARI于2023年2月获得加速审批，用于治疗IgAN患者，并于2024年9月获得全面批准，成为首个用于预防IgA肾病肾功能衰退的非免疫抑制治疗药物。

FILSPARI在2023年、2024年与2025年一季度的销售收入分别为2920万美元、1.32亿美元与5590万美元，随着FILSPARI在英国、欧盟、日本等市场的获批，其销售收入有望继续增长。公司的市值也在过去一年时间上涨了近500%。

相较于IgAN市场中诺华、Vertex等强敌林立，Travere Therapeutics瞄准的另一适应症局灶节段性肾小球硬化（FSGS）目前仍未有获批治疗药物，其市场规模接近IgAN的一半，上文中提到的Amicus(NASDAQ:FOLD)最近授权引入的药物也是针对FSGS适应症。

Travere Therapeutics已在一季度递交了FILSPARI治疗FSGS的补充上市申请，预计今年二季度会受到FDA是否接受申请的通知。尽管临床三期试验未能达到主要终点，但分析师认为：鉴于FSGS尚无批准治疗药物，以及其可以显著降低蛋白尿水平，FILSPARI仍有不小的获得FDA的加速批准。

如果FILSPARI获批用于治疗FSGS，那么Travere Therapeutics被大药企收购的概率会大幅提升。

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来源：新浪财经