83%患者停用胰岛素！创新疗法公布I/II期研究数据，计划明年申报上市

摘要：6月20日，Vertex Pharmaceuticals（福泰制药）在美国糖尿病协会（ADA）年会上公布了胰岛细胞疗法Zimislecel（VX-880）的I/II/III期FORWARD-101研究的I/II期部分新数据（摘要编号：2025-A-1921）。

6月20日，Vertex Pharmaceuticals（福泰制药）在美国糖尿病协会（ADA）年会上公布了胰岛细胞疗法Zimislecel（VX-880）的I/II/III期FORWARD-101研究的I/II期部分新数据（摘要编号：2025-A-1921）。该研究结果在《新英格兰医学杂志》上同步发表。

Zimislecel（VX-880）是Vertex基于诱导多能干细胞（iPSC）技术开发的一种同种异体干细胞来源的、完全分化的、可产生胰岛素的胰岛细胞疗法，通过静脉输注递送至肝门静脉，旨在通过通过恢复胰岛细胞功能（包括葡萄糖反应性胰岛素的产生）来恢复人体调节葡萄糖水平的能力，从而达到治疗1型糖尿病患者的目的。接受该药物治疗的同时，患者需要接受免疫抑制药物治疗，以保护胰岛细胞免受免疫排斥。

此次公布数据的I/II期研究是一项开放标签、单臂临床试验，共纳入了14例低血糖感知受损（IHA）且每年至少发生两次严重低血糖（SHE）事件的1型糖尿病成人患者，评估了单次输注全剂量Zimislecel（0.8*109个细胞）后至少随访1年的疗效和安全性。

结果显示，该研究达到了主要终点，即在接受治疗后第90天到第365天期间均没有发生SHE事件且HbA1c水平

数据表明，随访1年时，所有患者的HbA1c水平均低于7%，93.3%的患者实现了血糖维持在目标范围内的时间（TIR）>70%的目标。从治疗第90天开始，没有患者发生SHE事件，所有患者接受外源性胰岛素治疗的每日剂量平均减少了92%，并且83%（10/12）的患者在治疗第12个月时不再需要接受外源性胰岛素治疗。

此外，接受Zimislecel治疗后，患者的空腹葡萄糖反应性内源性C肽水平和摄入混合膳食后90min内的葡萄糖反应性内源性C肽水平显著提高，并且在随访1年时仍然持续。在随访期1年内，患者的空腹血糖水平和摄入混合膳食后90min内的血糖水平得到显著改善。

安全性方面，Zimislecel的耐受性良好。大多数不良事件（AEs）为轻度或中度，大部分与药物相关的AEs与研究中使用的免疫抑制方案相关。没有患者报告与Zimislecel相关的严重不良事件。随访期内有2例患者死亡，但均与Zimislecel无关。

据Vertex透露，FORWARD-101研究的III期部分已完成患者入组和给药，计划在明年提交Zimislecel的上市申请。

1型糖尿病是产生胰岛素的胰岛β细胞发生自身免疫性破坏的结果。胰岛素缺乏会导致高血糖症，并可能导致急性且危及生命的并发症，例如糖尿病酮症酸中毒。

1型糖尿病患者终生依赖外源性胰岛素治疗，需要密切监测血糖水平。即使有先进的外源性胰岛素输送和血糖监测系统，1型糖尿病患者仍然可能出现血糖水平过低或过高的情况。而且外源性胰岛素的治疗范围狭窄，患者可能难以实现和保持良好的血糖控制，并且由此导致的低血糖可能导致心律失常、癫痫发作、昏迷甚至死亡，由此导致的高血糖则会导致神经损伤、肾脏疾病/衰竭、眼病（包括视力丧失）、心血管疾病、中风等长期并发症，重则致死。据统计，全球只有~1/4的 1型糖尿病患者能达到持续维持 HbA1c水平

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