摘要：创新是医药行业永恒的主题。近年来，得益于药审体制改革、ICH的加入、投资热潮等一系列影响，国内创新药产业取得了显著的进步，注册临床试验的数量不断增加，获批的创新药物也呈持续增长态势，跨国商务合作（BD）的数量与金额均实现了显著提升，标志着产业升级已步入高速发展
创新是医药行业永恒的主题。近年来，得益于药审体制改革、ICH的加入、投资热潮等一系列影响，国内创新药产业取得了显著的进步，注册临床试验的数量不断增加，获批的创新药物也呈持续增长态势，跨国商务合作（BD）的数量与金额均实现了显著提升，标志着产业升级已步入高速发展的快车道。
与此同时，行业竞争也更加激烈，新一轮的产业周期已近在眼前。
在2024医药数字生态大会上，太美医疗科技董事长兼CEO赵璐对21世纪经济报道等媒体表示，近年来，在中国创新药飞速发展之际，一方面，中国医药行业正在迎来新一轮的产业升级，从模仿到自主创新，从规模化发展到高质量发展；另一方面，医药企业正面临着前所未有的挑战与转型，无论是从研发、运营到市场营销，还是从理念更新到实践操作，都存在着诸多亟待攻克的难题与挑战。越来越多的中国药企开始走出国门，探索海外市场机遇。
“我们也已意识到，行业的数字化建设需求，已经从单纯的软件应用升级为智能化的协作平台，我们的数字化建设仍有巨大的提升空间，整个行业亟需更高水平、更贴合新政策与新环境的数智化解决方案，以赋能行业各方，提升整体效率。”赵璐说。
随着数字化技术的不断进步，目前制药行业正迎来一个“百年难遇的历史性机遇”。今年，在国内，诸如药明康德、美迪西、药石科技、成都先导、皓元医药和泓博医药等众多医药公司，正积极进军AI制药领域；放眼全球，美国制药巨头礼来公司也与OpenAI建立了合作关系，计划利用其生成式AI技术开发新型抗菌药物；在业内素有“医疗SaaS独角兽”之称的太美医疗“转战”港股，并于日前登陆港交所。
然而，市场形势错综复杂，机遇与挑战如影随形。众多企业竞相涌入“数字化+医药”的新蓝海，而全球临床试验则在内外交困中奋力前行，在国际化征程上亟需取得关键性进展。究竟该如何破局？
创新药研发难
近年来，中国创新药品申报临床试验与获批上市的数量快速提升。
根据官方发布的数据，截至2024年8月，中国新药批准上市数量持续增长，位列全球第二，仅次于美国。例如，2024年1至8月，国家药品监督管理局已批准37个罕见病药品上市，显示出中国在罕见病药品领域的显著进步。此外，中国在研新药管线数量也达到了全球占比超过三分之一，这表明中国在新药研发方面的强劲势头。例如，2024年8月，信达生物和劲方医药合作开发的KRAS G12C抑制剂氟泽雷察获批上市，填补了国内KRAS G12C突变靶向治疗的空白。
此外，在稳固化药和单抗既有规模的基础上，新兴疗法的研发管线正蓬勃兴起，迅速拉近了与全球领先水平的距离。与历史纵向比较，根据最新数据，中国细胞与基因治疗（CGT）市场规模从2016年的0.02亿美元增长到2021年的0.4亿美元，复合年增长率为112%，显示出强劲的增长势头。同时，中国在抗体偶联药物（ADC）领域也展现出强劲的全球竞争力，全球制药企业中超过半数已布局ADC领域。这些数据表明，与发达国家相比，中国在创新药研发管线方面正逐步提升其全球地位。
目前，市场持续需求具有技术创新性和临床价值的产品，这些产品在市场上展现出巨大的发展潜力与前景。在传统大分子药物、小分子靶向药物及单抗药物领域，持续涌现出新的突破，技术创新与临床进展均取得了显著成就。
中国医药创新质量不断提升，传统跨国企业将中国视为不可忽视的创新来源地之一。
然而，药物获批之路并非坦途。临床试验作为新药研发的必经之路，是一个高度复杂的过程，涉及数据收集、中心筛选、试验启动、患者招募、检查、临床数据报告递交及存档等多个环节，这些环节之间需要高度协同，且每个环节都面临严格的监管要求。
普华永道思略特医药与生命健康行业咨询合伙人蔡景愚在上述论坛上对21世纪经济报道等媒体表示，我国医药研发在过去十年取得长足进步。面向未来，有三个问题尚待进一步解决。首先，我国医药创新领域同质化竞争显著，导致研发资源浪费，商业化竞争加剧，回报难以支撑后续研发。其次，慢性病患者数量远超肿瘤患者，对个人、家庭和社会造成沉重负担。新型慢性病药物研发浪潮已经涌现，我国在这一领域的研发投入急需跟上。
这也是由于，我国生物医药领域核心技术研究存在短板，转化能力相对薄弱，一些关键技术存在较大技术壁垒。例如，在研发投入方面，仍显不足。根据咨询机构披露的数据，2020年我国龙头企业专利数量仅占国际巨头占10%～20%，研发投入仅占不到10%。尽管我国医药行业在跟随性创新方面取得了一定进展，例如近20年百余款国产1类创新药上市，但与国际先进水平相比，我国医药创新意识仍然较低，目前仍存在较多企业倾向于跟随而非原始创新，以降低风险。
此外，我国生物医药投资多聚焦于成药阶段，对产业链上游关键技术布局较少。我国生物医药投资目前偏重前沿靶点药物管线企业，对上游耗材、设备及原材料等基础环节关注不足，产业链韧性因此亟需强化。
因此，全面构建中国医药创新产业生态体系已迫在眉睫。
产业如何升级？
面对重重挑战，中国创新药企在过去几年里勇往直前，屡创佳绩。
上海市药学会临床研究专委会主任委员、上海中医药大学附属曙光医院副院长元唯安指出，近年来，在社会各界的支持下，我国医疗机构的自主研究能力取得长足进步，行业管理日趋规范，研究效率不断提升，越来越多的本土创新甚至“全球创新”不断涌现，中国临床试验成果的国际认可度越来越高，凝聚着中国研究者智慧的研究成果，越来越频繁地登上国际舞台。
医药魔方的最新数据也显示，2023年，国内共发生了近70笔创新药License-out（对外授权）交易，较2022年增长了32%。在交易金额方面，已披露的2023年License-out交易总金额超过465亿美元，较2022年的275.50亿美元增长了69%。
在全球交易频繁的背景下，多中心临床试验已成为许多本土创新药企的必要工作。为了打破新药研发高失败率的困境，数字化技术手段变得至关重要。新质生产力时代，如何借助先进的数字技术强化多方协同，优化企业运营效能，从而构建能够跨越行业周期的核心竞争力，已成为每位医药从业者的必修课题。
医药产业的智能化浪潮正汹涌澎湃地袭来。从临床研究、项目运营乃至医药营销，智能技术正在以前所未有的速度渗透至医药行业的每一个角落，对智能技术保持敏锐的洞察力和审慎的实践态度，是新时代医药企业竞争力不可或缺的一环。
以临床研究为例，智能技术在医疗领域的价值得到了广泛验证，其在临床研究中的应用，如CRF表单创建、自动测试、数据稽查、智能编码、自定义函数编写等，已在太美医疗科技EDC产品的应用中取得了显著成效。在AI技术的协助下，部分疾病领域的建库工作已经能够实现自动化，将原本耗时数月的工作压缩至数周，而在数据稽查/核查中，AI技术也能够高效发现潜在问题，成为数据管理者强有力的提效工具。
近年来，国家层面也不断围绕“数字产业化、产业数字化”的目标，锁定新质生产力，深入推进数字经济创新发展。通过更智能的创新技术，基于中国庞大的人口基数和复杂的医疗体系，许多药企正在最大限度地把握新药研发的机会，并推动这些药物高效“出海”。
“然而，在药物创新快速发展的同时，我们也必须清楚地看到相关产业依然存在诸多挑战，如监管策略的优化、全链条的风险管控、基础创新能力的增强、科研成果的转化、国际监管的宣传交流合作等等，为了进一步提升我国医疗机构的研究水平，特别是加强基础创新研究能力，推动更多高水平的本土创新成果诞生，加强行业内的合作与交流显得尤为重要。”元唯安说。
“此外，我国创新药研发和生产环节还存在大量‘卡脖子’技术有待突破。未来，诸如AI制药、类器官芯片等新科技可能对当前制药产业价值链带来新一轮的变革。我国需要持续投入基础科学和转化科学，特别是交叉学科的创新，才能在未来竞争中取胜。”蔡景愚说。
“由于创新药产业同时具备高科技属性和公益属性，需要在推行医疗公平的同时，做好鼓励技术创新的平衡；发展多层次的支付体系刻不容缓，商业化的成功才能为创新提供动力，为患者提供更好的健康保障；善于使用资本市场分担创新风险，给予创新企业合理的回报。”蔡景愚最后建议。
来源：新浪财经
