摘要：造血干细胞移植（HSCT）是多种血液系统恶性疾病的重要治疗手段，而移植期间血小板减少是其常见并发症。研究显示1,2，HSCT后血小板减少症的发生率约为20%~37%，不仅增加出血风险与医疗负担，更对患者的生存质量构成严重威胁。目前，国内外尚未确定HSCT后血小
导读
造血干细胞移植（HSCT）是多种血液系统恶性疾病的重要治疗手段，而移植期间血小板减少是其常见并发症。研究显示1,2，HSCT后血小板减少症的发生率约为20%~37%，不仅增加出血风险与医疗负担，更对患者的生存质量构成严重威胁。目前，国内外尚未确定HSCT后血小板减少症的标准治疗方案，临床主要采用支持治疗、去除危险因素、血小板生成素受体激动剂（TPO-RA）等促血小板生成药物、免疫调节及骨髓微环境修复等综合干预措施3。罗普司亭作为第二代TPO-RA，在HSCT后血小板恢复中的应用展现出突出潜力，众多循证医学证据为其临床价值提供了有力支撑。本文将重点解读长效TPO-RA罗普司亭在HSCT后血小板减少症治疗中的临床价值，以期为临床实践提供参考。
从分类演进看临床挑战，罗普司亭破局HSCT后血小板减少困境
血小板减少症是HSCT后免疫重建阶段的常见并发症，其定义随研究深入不断细化299HSCT后血小板减少症患者的总体预后往往较差。研究表明4，在长期随访中，血小板恢复延迟的患者移植相关死亡率升高；同时，持续性血小板减少可能导致患者长期依赖血小板输注，不仅增加感染风险，还大幅提高医疗成本。然而，目前国内外尚无HSCT后血小板减少症的标准治疗方案。既往以血小板输注、糖皮质激素等常规手段为主，但疗效有限且伴随不良反应。近年来，以罗普司亭为代表的TPO-RA为患者带来新选择，其通过特异性结合血小板生成素（TPO）受体，调控巨核细胞的增殖、分化与成熟，从而促进血小板生成，已被广泛用于多种血小板减少症的治疗5作为长效TPO-RA，罗普司亭可与内源性TPO竞争性结合TPO受体，激活JAK2/STAT5、ERK、PI3K/AKT等多个下游信号通路，并通过增强STAT3通路进一步促进成熟巨核细胞的增殖和分化，实现更强的升板效应7。目前已有多项探索性临床试验初步证实，罗普司亭能促进HSCT后血小板减少症患者的血小板恢复，减少移植后血小板输注量，且耐受性良好89。结果显示，罗普司亭组所有患者均实现血小板与中性粒细胞的成功植入。与常规治疗组相比，罗普司亭组的单采血小板（SDP）平均输注次数显著更低（1.39次 vs. 3.4次，P=0.0001），血小板植入中位时间也显著缩短（9.72天 vs. 12.57天，P=0.0189）。在安全性方面，罗普司亭组未报告重大安全性问题，进一步印证了其良好的耐受性。除ASCT场景外，另一项前瞻性临床试验也证实了罗普司亭在异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）后血小板减少症治疗中的有效性与安全性10。该研究纳入了24例移植后血小板减少症患者，19例患者接受了12次罗普司亭注射，整体耐受性良好，未发生出血事件或血栓并发症。非复发死亡率为21%，患者总应答率达75%，患者无需血小板输注且血小板计数达到＞50×10⁹/L的中位时间为45天，其中16例患者更实现了持续性血小板应答（连续8周无需依赖血小板输注）。另外，在首次注射前血红蛋白水平＜10g/dL的22例患者中，约95%（21/22）的患者获得了血红蛋白应答。这一结果提示，罗普司亭可为allo-HSCT后输血依赖性血小板减少症患者带来切实临床获益。临床用药指引：罗普司亭在HSCT后血小板减少症中的使用建议
基于多项临床研究结果，罗普司亭在HSCT后血小板减少症中的临床价值已得到充分验证。无论是ASCT还是allo-HSCT场景，其均能有效促进患者血小板计数恢复、减少血小板输注需求，进而改善患者生存预后，为HSCT后血小板植入延迟及血小板输注依赖的患者提供新的治疗选择。针对临床实践中罗普司亭的具体使用方法，本文汇总了代表研究中的用药策略，以期为临床医生提供参考（表1）。
由于不同研究在纳入人群特征、罗普司亭具体应用方法（如启用时机、剂量调整方案等）存在差异，研究应答率呈现53.8%-100%的跨度，但多数研究的应答率良好，甚至有研究达100%，充分彰显罗普司亭在HSCT后血小板减少症治疗中的应用潜力与价值，也为临床应用提供了有力依据。
表1 罗普司亭在HSCT后血小板减少症中的用法及疗效
小结
HSCT后血小板减少症影响患者预后，但长期以来缺乏标准治疗方案。面对目前临床实践中缺乏标准化治疗方案的困境，罗普司亭的出现为医生提供了有力的治疗武器。多项研究证实，罗普司亭在HSCT后血小板减少症中具有积极的应用前景，有望降低患者的出血风险、减少输注需求，并缩短住院周期，从而有效减轻整体医疗负担。展望未来，随着更多随机对照试验和真实世界研究的深入开展，罗普司亭有望为HSCT后血小板减少症的治疗策略带来突破，最终为提升恶性血液病患者的长期生存质量及治愈率奠定坚实基础。
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编辑：Isa
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来源：灵科超声波
