摘要:帕金森病最初由一位英国外科医生(后来以他的名字命名)首次描述,200 多年来,现有的治疗方法仍然纯粹是针对症状的,临床上对疾病缓解疗法的需求尚未得到满足。这种方法就是细胞源性大脑修复—将健康的多巴胺能神经元移植到大脑中,以替代在疾病过程中黑质纹状体通路中丢失的
帕金森病最初由一位英国外科医生(后来以他的名字命名)首次描述,200 多年来,现有的治疗方法仍然纯粹是针对症状的,临床上对疾病缓解疗法的需求尚未得到满足。这种方法就是细胞源性大脑修复—将健康的多巴胺能神经元移植到大脑中,以替代在疾病过程中黑质纹状体通路中丢失的神经元。几十年来,大量的临床前和临床试验已经积累了大脑修复功效的概念验证。然而,这些丰富的数据是基于使用人类胎儿(选择性终止妊娠后)作为健康多巴胺能神经元的来源,事实证明,这充满了伦理和流程问题,无法转化为对患者的治疗。在这些研究正在进行的同时,研究人员还分离了人类胚胎干细胞,生成了人类诱导多能干细胞,并开发和完善了将这些细胞转化为可替代人类胎儿细胞的多巴胺能神经元的方案。大脑修复的干细胞时代现已稳步展开,目前正在进行多项临床试验。
来自爱尔兰戈尔韦大学Eilís Dowd团队认为,尽管目前正在对干细胞来源的大脑修复治疗帕金森病的安全性和有效性进行临床研究,但临床前文献表明仍有改进的空间。特别是,移植祖细胞的一致原位多巴胺能分化是一项关键要求,因为积极的治疗效果取决于这些细胞产生成熟和功能性的多巴胺能神经元以挽救该疾病特有的运动障碍的能力。一种越来越受到关注的方法是使用生物材料来帮助植入。开发一种富含神经营养因子的免疫屏蔽胶原蛋白水凝胶对啮齿动物的原代和干细胞衍生的大脑修复具有显著的有益作用。许多其他生物材料策略也在研究中,包括替代水凝胶系统、各种神经营养因子微载体或纳米载体以及重建组织工程策略。最终,希望正在进行的干细胞衍生脑修复临床试验在安全性和有效性方面取得相当大的成功,并且这些试验中的祖细胞分化水平将为患者带来显著的治疗益处并显著改善他们的生活质量。然而,如果情况并非如此,那么将生物材料纳入移植方案可能会为未来开发这种有希望的治疗策略带来进一步的希望。
文章在《中国神经再生研究(英文)》杂志2025年8 月 8 期发表。
文章来源:Comini G, Dowd E (2025) The loaded matrix: neurotrophin-enriched hydrogels for stem cell brain repair in Parkinson’s disease. Neural Regen Res 20(8):2315-2316.doi.org/10.4103/NRR.NRR-D-24-00586
来源:中国神经再生研究杂志