摘要：2024年12月20日，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）批准了国内首个用于治疗原发性帕金森病的诱导多能干细胞（iPSC）来源细胞候选药物UX-DA001注射液（人中脑多巴胺能神经前体细胞注射液）的临床试验。

2024年12月20日，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）批准了国内首个用于治疗原发性帕金森病的诱导多能干细胞（iPSC）来源细胞候选药物UX-DA001注射液（人中脑多巴胺能神经前体细胞注射液）的临床试验。

UX-DA001注射液（人中脑多巴胺能神经前体细胞注射液）是中国第一&全球第二款IND申报获批临床试验默示许可的针对帕金森病的自体iPS衍生细胞治疗药物。这一突破标志着国内在神经退行性疾病治疗领域的一项重要进展，也为帕金森病患者带来了新的希望。

01什么是iPSC细胞

iPSCs是指将成熟的体细胞（如皮肤、血液细胞）通过基因重新编排方法，对已成熟分化的细胞进行诱导，得到具有类似胚胎干细胞的多向分化潜能性细胞。重编程后的细胞具有多向分化和强大自我复制潜能，在一定条件下可以分化成多种功能细胞，如心肌细胞、神经元细胞、胰岛细胞等，在临床治疗、药物研发、医疗美容等多个领域具有广阔的应用前景。

iPSC拥有不可替代的优势

1）无限的自我复制能力：iPSC可以在体外无限增殖，为细胞治疗和科研提供了丰富的细胞来源。

2）多向分化潜能：iPSC具备与胚胎干细胞相似的分化能力，可以分化成心肌细胞、神经元、肝细胞、胰岛细胞等多种功能细胞。

3）避免伦理争议：iPSC是由体细胞重编程而来，不依赖胚胎来源，绕开了胚胎干细胞研究的伦理问题。

4）个性化细胞来源：可以利用患者自身的体细胞生成iPSC，减少移植后免疫排斥反应，为个性化医疗提供支持。

5）疾病建模：利用患者细胞生成iPSC，再分化为疾病相关细胞，有助于在体外模拟疾病过程，研究发病机制。

02什么是UX-DA001神经前体细胞注射液

此次获得CDE临床试验默示许可的细胞治疗药物UX-DA001注射液，采用的是创新的细胞治疗技术，通过自主研发的人多能干细胞创新技术平台，包括高通量干细胞分化谱系示踪平台、高效神经分化技术平台和iPSCs重编程技术平台，分化出高纯度、高稳定性、高效能的人中脑多巴胺能神经前体细胞。有望修复患者受损的神经组织并恢复脑内的多巴胺水平，从而改善帕金森病的症状。

与传统药物治疗不同，自体iPSC来源细胞治疗药物的核心在于其可以在脑内实现多巴胺能神经元的再生，从而有望可以从根本上重塑神经功能，而不仅仅是缓解症状。

03什么是帕金森病

帕金森病是一种常见的神经退行性疾病，主要表现为运动障碍，如震颤、肌强直、运动迟缓等症状，随着病情进展，患者的生活质量会逐渐下降。尽管现有的药物治疗能缓解症状，但并不能根治疾病，也无法有效停止或逆转神经细胞的退化。

iPSCs来源的多巴胺能神经细胞，能够补充帕金森患者体内衰老/损伤/受损的多巴胺能神经元，提高细胞活性，是实现帕金森病功能性治愈的新策略，已同诱导多能干细胞治疗糖尿病一样，成为国际医药领域的竞争热点。

未来，随着临床试验的深入开展和技术的不断完善，相信iPS细胞治疗将为更多神经退行性疾病患者带来福音，书写医学史上的崭新篇章。

来源：细胞有点酷