摘要：骨髓增殖性肿瘤（MPN）是一组由真性红细胞增多症（PV）、原发性血小板增多症（ET）和原发性骨髓纤维化（PMF）组成的克隆性造血干细胞疾病，该组疾病预后差异大，明确诊断至关重要。近年来，在MPN规范诊疗协作组的带领下，我国MPN的诊疗正逐步迈向规范化和同质化。
导读：
骨髓增殖性肿瘤（MPN）是一组由真性红细胞增多症（PV）、原发性血小板增多症（ET）和原发性骨髓纤维化（PMF）组成的克隆性造血干细胞疾病，该组疾病预后差异大，明确诊断至关重要。近年来，在MPN规范诊疗协作组的带领下，我国MPN的诊疗正逐步迈向规范化和同质化。然而，中国MPN人群是否具有自己的生物遗传学特点，现有国际诊断、预后评估系统等是否契合中国MPN人群仍未可知，需要基于中国人群的数据及研究进行解答。基于此，中国血液病专科联盟—骨髓增殖性肿瘤研究联盟（China Hematology Alliance Myeloproliferative Neoplasms Investigation Organization，CHAMPION）经过前期的筹备，于2025年1月3日至5日召开的第五届中国血液学科发展大会（CASH）上成立，并报告联盟总体规划。值此之际，医脉通诚邀中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）肖志坚教授、哈尔滨血液病肿瘤研究所马军教授和浙江大学医学院附属第一医院金洁教授接受采访，深入探讨联盟成立的重要意义及其为MPN诊疗发展带来的深远影响。
MPN研究联盟：立足本土优势，逐梦国际舞台
医脉通：中国血液病专科联盟——MPN研究联盟自筹备开始即受到血液领域同仁的广泛关注。能否请您介绍一下，联盟成立是基于怎样的背景和初衷？
肖志坚教授：
MPN研究联盟的搭建旨在提供汇聚众力的平台。在此平台上，我们集结了国内专注于MPN领域的专家学者，充分利用我国丰富的病例资源优势，致力于构建具有中国特色的病例队列。过去，我一直盼望中国在MPN诊疗方面积累的资料、总结的经验能够获得国外同行的认可，并融入国际诊疗指南之中。伴随着联盟的成立，期望我们积累的循证医学证据越来越扎实，并在国际指南里发出中国之声，并在MPN这个疾病诊疗的某一领域产生影响，这将是意义深远的成就。
医脉通：中国血液病专科联盟——MPN研究联盟是推动我国MPN研究发展的重要引擎。作为联盟的领导者，请您分享一下联盟今后的发展方向和工作重点？
肖志坚教授：
在MPN领域，此前开展了全国性MPN规范诊疗协作（COMPASS）项目，旨在推动全国范围内诊断与治疗的规范化及同质化，尤其在依据国际标准实施病理分子学诊断方面，力求让患者获得精准诊断。而如今的中国血液病专科联盟—MPN研究联盟（CHAMPION）则有所不同。联盟成立后，即刻启动了首个研究方案。第一步，收集中国MPN患者的基础数据，深入探究中国患者在临床分子学等方面的特征与西方患者的异同。基于这些数据，进一步考量国外的诊疗手段，如预后诊断分型积分系统是否适用于中国患者，若不适用，如何利用联盟的资料进行针对性修订。
接下来，期望能开展联盟自己的研究者发起的临床研究（IIT研究）。针对MPN领域尚未解决的关键问题，如延缓或阻止MPN进展，包括PV、ET向骨髓纤维化的转变，早期骨髓纤维化向晚期的发展，以及避免患者转化为白血病等，力求提出契合中国国情的治疗方案。在联盟的框架下，以项目为导向，齐心协力设计中国自己的临床试验，期望能够解答国际MPN领域亟待解决的关键问题，为推动全球MPN诊疗水平的提升贡献中国力量。
MPN研究联盟：整合资源协同发展，赋能MPN诊疗创新
医脉通：在近两天召开的中国血液学科发展大会上，专注于MPN疾病研究和治疗的中国血液病专科联盟——MPN研究联盟首次亮相。作为汇聚全国百余家医院（122家）的专科平台，请您谈谈联盟成立对于MPN领域发展的意义？
马军教授：
自中国血液病专科联盟成立以来，在推动高质量资源下沉、区域性学科建设以及提升中国血液病诊疗同质化和整体技术水平方面取得了一系列成效，促进了中国血液学科的均衡发展和整体进步。
中国血液病专科联盟——MPN研究联盟的成立进一步细化了MPN管理，突破了医疗资源的限制，构建起共享医疗学术资源的平台，大力推动了MPN专科建设及诊疗水平的提升，同时也为创新学术成果的诞生提供了孵化平台。各中心可通过“共享”病例数据、互相协作，形成有世界影响力的中国数据。同时，联盟也可高效将针对性的指导下行至平台医院，从而优化诊疗实践，惠及更多患者，助力实现健康中国2030目标。
医脉通：中国血液病专科联盟——MPN研究联盟以产生有影响力的中国数据为己任。请您谈谈登记挖掘中国数据、开展中国研究的意义？
马军教授：
契合中国患者所需，针对性地干预、改善患者的预后，影响国际指南的修订，为世界发展做出中国的贡献，这是临床工作者的目标。众所周知，生命至上、生命高于一切是党和政府的追求，亦是指引我们前行的明灯。2030年“恶性肿瘤5年生存率提升15%”的目标高悬在前，我们深知责任重大，每一步都需稳扎稳打。
近年来，随着老龄化进程加速，骨髓纤维化（MF）、ET、PV以及粒细胞增殖性肿瘤等发病率节节攀升，患者群体日益庞大。为助力患者延长生命，提高生活质量乃至实现临床治愈，我们整合了生物制药、转化医学以及血液肿瘤等多领域的专家资源，组建多学科诊疗（MDT）团队。旨在为MPN患者提供国际先进水平的治疗方案，逐步构建全程化管理模式，使MPN得到有效控制，成为可防可治的慢性疾病，为患者的长期生存与无病生存提供坚实保障，这也是我们作为临床医生义不容辞的责任与使命。相信此次中国血液病专科联盟——MPN研究联盟的诞生，也必将为MPN领域的发展注入重要动力。
医患一家，医药一家，医政一家，未来三方应紧密协作、协同发展，形成强大合力，以患者为中心，推动医学领域的创新与发展，为人类健康事业做出更大贡献。
中国MPN-MF白皮书：MPN研究联盟的核心发力点与诊疗新引擎
医脉通：在近两天召开的中国血液学科发展大会上，专注于MPN疾病研究和治疗的中国血液病专科联盟——MPN研究联盟首次亮相。能否请您谈谈，联盟未来的哪些举措将对我国MPN领域的发展带来深远影响？
金洁教授：
MPN研究联盟计划在全国近百家MPN诊疗中心启动“中国MPN患者登记项目”，这一举措将为未来开展各类MPN研究奠定坚实的基础。其次，联盟计划发起“中国MPN-MF患者生存质量白皮书”项目，收集全国至少1000例MPN患者的生存状况情况，为我国MPN的诊疗提供切实的指引。此外，联盟还计划对登记系统内的MPN患者进行长期的随访，积累研究数据，并且逐步开展系列后续研究。这些研究将涵盖MPN各个诊疗环节的热点以及临床中所关注的问题，充分利用中国MPN诊疗数据来指导规范化诊疗。这些规化对于推动中国MPN诊疗的发展、加强国际竞争力和影响力至关重要。
医脉通：中国血液病专科联盟——MPN研究联盟计划启动“中国MPN-MF患者生存质量白皮书”项目，并将其作为联盟001号研究，足见其重要程度。请您结合疾病特点谈谈MPN-MF生存质量白皮书研究的意义？
金洁教授：
MPN患者往往饱受疲劳、皮肤瘙痒、重度盗汗、发热和体重下降等症状的困扰，生活质量明显下降。随着疾病的进展，MPN患者会出现进行性贫血、血小板减少等症状。此外，既往国内没有MPN患者生存质量白皮书，临床对患者面临的困境尚未可知，诊疗也主要参考国际指南。中国MPN-MF患者生存质量白皮书项目的启动，将为医生全面深入了解全国MPN患者的生存现状、制定更具有针对性的指南提供宝贵的数据支持，有助于进一步提升中国MPN整体诊疗水平。值得期待的是，2025年，我们也将迎来中国自主研发的第一个JAK抑制剂——吉卡昔替尼，期待该药早日上市，造福更多患者。
肖志坚 教授
中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）副所院长，MDS和MPN诊疗中心主任，血液病理诊断中心主任
主任医师，教授，博士生导师
中华医学会血液学分会副主任委员
中华医学会血液学分会白血病淋巴瘤学组组长
主攻研究方向为髓系肿瘤，特别是骨髓增生异常综合征和骨髓增殖性肿瘤的发病分子机制和临床诊治新策略
获“新世纪百千万人才工程”国家级人选、卫生部“有突出贡献的中青年专家”、国务院“政府特贴专家”和“全国优秀科技工作者”等称号
《中华血液学杂志》、《国际输血及血液学杂志》和《白血病•淋巴瘤》杂志副主编，《BloodReview》《Gene,ChromosomesandCancer》等杂志编委
主任医师，教授，博士生导师
哈尔滨血液病肿瘤研究所所长
中国临床肿瘤学会（CSCO）监事会监事长
亚洲临床肿瘤学会副主任委员
中国临床肿瘤学会白血病专家委员会主任委员
国家卫生健康委能力建设与继续教育中心淋巴瘤专科建设项目专家组组长
白血病·淋巴瘤杂志 总编辑
原中国临床肿瘤学会（CSCO）主任委员
原中华医学会血液学分会副主任委员
金洁 教授
医学博士，教授，博士生导师
享受国务院特殊政府津贴，全国卫生系统先进工作者
浙江大学医学院附属第一医院血液科名誉主任
浙江大学血液肿瘤（诊治）重点实验室主任
国家卫健委临床重点学科-浙一医院血液学科带头人
浙江省血液病临床医学研究中心主任
浙江大学癌症研究院恶性血液病基础与临床研究负责人
浙江省重点创新团队-白血病基础与临床研究创新团队带头人
中国女医师协会血液学专委会主任委员
抗癌协会血液疾病转化医学前任主任委员
中国医师协会血液学会常务委员
中国医师协会整合血液学会副主任委员
CSCO抗白血病联盟副主任委员
CSCO抗淋巴瘤联盟常务委员
海峡两岸血液学会常务委员
中国健促会血液学会常务委员
浙江医学会血液学分会前任主任委员
浙江省医师学会血液学分会会长
编辑：Isa
审校：Vitalis
排版：Red
执行：Moly
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来源：灵科超声波