摘要：今日（1月18日），中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网最新公示，第一三共（Daiichi Sankyo）申报的5.1类新药盐酸奎扎替尼片上市申请获得受理。公开资料显示，这是一款FLT3抑制剂Vanflyta（quizartinib），已经于2023年7月

转自：医药观澜

今日（1月18日），中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网最新公示，第一三共（Daiichi Sankyo）申报的5.1类新药盐酸奎扎替尼片上市申请获得受理。公开资料显示，这是一款FLT3抑制剂Vanflyta（quizartinib），已经于2023年7月获美国FDA批准治疗带有FLT3-ITD突变阳性的新确诊急性髓系白血病（AML）成人患者，它用于AML患者三个治疗阶段——诱导、巩固和维持治疗。

截图来源：CDE官网

AML是成人中最常见的白血病之一。作为一种进展迅速的血液和骨髓癌症，AML患者的癌变白细胞迅速增长，它们不但不能行使正常功能，而且影响正常血细胞的生成。

奎扎替尼是一款口服、具选择性的FLT3抑制剂。FLT3是一种跨膜受体酪氨酸激酶蛋白，通常由造血干细胞表达，通过各种信号通路促进细胞的生存、生长与分化，在细胞发育中发挥重要作用。FLT3基因突变是AML患者中最常见的基因变异。高达37%的新确诊AML患者带有FLT3基因突变，其中约80%为FLT3-ITD突变，FLT3-ITD突变可促进癌症生长，并导致复发风险增加和总生存期缩短。

2023年7月，FDA批准奎扎替尼联合标准化疗，以及作为巩固化疗后的维持性单药疗法，用于治疗经FDA批准检测方法证实带有FLT3-ITD突变阳性的新确诊急性髓系白血病（AML）成人患者。根据第一三共早先新闻稿，这次批准是根据QuANTUM-First试验结果，这是一项随机双盲、安慰剂为对照的全球性3期临床试验，共有539位新确诊的FLT3-ITD AML患者入组。

数据分析显示，与标准治疗对照相比，接受奎扎替尼联合标准诱导和巩固化疗治疗，然后继续接受奎扎替尼单药治疗的新确诊的FLT3-ITD阳性患者中，展现22%死亡风险的降低。虽然试验两组之间的完全缓解（CR）率相似，但接受奎扎替尼治疗患者的中位CR持续时间达38.6个月，比接受安慰剂+标准化疗治疗患者数值（12.4个月）长3倍以上。

根据中国药物临床试验登记与信息公示平台官网，这项名为QuANTUM-First的研究在中国也已经完成（CTR20170661）。

截图来源：中国药物临床试验登记与信息公示平台官网

除了QuANTUM-First研究，第一三共还已经登记了另一项奎扎替尼的国际多中心（含中国）3期临床研究，这是一项在新诊断的FLT3-ITD阴性急性髓系白血病（AML）成人患者中评价奎扎替尼联合诱导和巩固化疗以及奎扎替尼作为维持治疗的3期、双盲、随机、安慰剂对照试验（QuANTUM-Wild）。该研究的主要终点指标为总生存期（OS），研究拟在全球范围内260+研究中心开展，国际范围内拟入组700名受试者。

参考资料：

[1]中国国家药监局药品审评中心官网.Retrieved Jan 18, 2025, from

[2]VANFLYTA® First FLT3 Inhibitor Approved in the U.S. Specifically for Patients with Newly Diagnosed FLT3-ITD Positive AML. Retrieved July 21, 2023 from https://www.daiichisankyo.com/files/news/pressrelease/pdf/202307/20230720_E.pdf

来源：新浪财经