原创 生物世界 生物世界撰文丨王聪编辑丨王多鱼排版丨水成文在fda批准的药物和早期临床试验中，脂质纳米颗粒（LNP）已被美国FDA批准用于递送RNA（包括mRNA和siRNA），这些LNP-RNA疗法的临床研究和应用支持了探索将RNA递送到造血干细胞（HSC）和造血干/祖细胞（HSPC）的纳米颗粒。大多数血细胞来源于造血干细胞（HSC），其功能障碍导致了镰状细胞病、β-地中海贫血、贫血、免疫缺陷以及代谢紊乱等多种疾病。FDA最近批准了4种基于HSC的疗法，所有这些疗法都需要进行体外HSC操作。在这个过程中，细胞从骨髓中被动员或从血液中被移除。当这些细胞在实验室中被改造时，病人要先接受化疗以耗竭自身免疫系统，为重新输注的细胞腾出空间。然而，这一操作可能导致副作用，因此引起了人们对于开发不需要骨髓动员或化疗预处理的体内造血干细胞疗法的兴趣。2024年11月22日，佐治亚理工学院和埃默里大学医学院的研究人员在 Nature 子刊 Nature Biotechnology 上发表了题为：Lipid nanoparticle-mediated mRNA delivery to CD34+ cells in rhesus monkeys 的研究论文。该研究开发了一种名为LNP67的脂质纳米颗粒（LNP），无需骨髓动员或化疗预处理，且不使用靶向配体修饰，能够以低至0.25 mg/kg的剂量将mRNA递送到恒河猴的造血干细胞/祖细胞（HSPC）中。摘要：原创 生物世界 生物世界撰文丨王聪编辑丨王多鱼排版丨水成文在fda批准的药物和早期临床试验中，脂质纳米颗粒（LNP）已被美国FDA批准用于递送RNA（包括mRNA和siRNA），这些LNP-RNA疗法的临床研究和应用支持了探索将RNA递送到造血干细胞（HSC）
来源：老尹的科学课堂
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