干细胞疗法风口已至

摘要：2025年1月2日，国内干细胞疗法的商业化终于实现零的突破：我国首个干细胞药品——艾米迈托赛注射液上市，适应证是用于治疗14岁以上消化道受累为主的激素治疗失败的急性移植物抗宿主病（GvHD）。这是国内首款获批的干细胞疗法。

2025年1月2日，国内干细胞疗法的商业化终于实现零的突破：我国首个干细胞药品——艾米迈托赛注射液上市，适应证是用于治疗14岁以上消化道受累为主的激素治疗失败的急性移植物抗宿主病（GvHD）。这是国内首款获批的干细胞疗法。

仅在两周前的12月18日，美国食品药品管理局（FDA）正式批准了首款间充质干细胞药品用于治疗儿科患者的类固醇难治性急性移植物抗宿主病（SR-aGVHD）。

▍间充质干细胞，已有18款产品上市

细胞治疗大体可以分为干细胞治疗和免疫细胞治疗两大类。作为第三次医学革命的核心技术之一，干细胞技术是当前生物医药领域最热门的赛道之一。

2024年1月12日，国家药审中心发布《间充质干细胞防治移植物抗宿主病临床试验技术指导原则（试行）》（简称《指导原则》试行版）。文件介绍，间充质干细胞还具有独特的免疫调节作用，能够通过多种机制影响先天免疫和适应性免疫功能，使其在移植免疫方面具有广泛的应用前景。

干细胞疗法在治疗多种疑难杂症方面展现出巨大潜力，如帕金森病、渐冻症、心血管疾病、神经退行性疾病等。随着技术的不断进步，未来干细胞治疗将朝着更加精确和定制化的方向发展

据不完全统计，目前全球已有大约18款干细胞新药获批上市，主要用于克罗恩病、移植物抗宿主病等，且还在广泛开展多项临床研究。

新浪医药收集整理

从国际干细胞产品的定价来看，价格从几万到几十万美元不等。由于是通用型药物，比CAR-T造价更低，因此业内也抱以更大期待。

目前，全球有30多家企业布局干细胞药品研发，国内也有29家企业取得了新药临床试验（IND）申请获受理或获批。新浪医药编辑查询CDE官方发现，我国2018年至今共计受理干细胞产品92个，其中间充质干细胞产品85个，约占总数93%。

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【图表】https://docs.qq.com/sheet/DSWR0Q0NtaVdIQkZP

▍未来市场规模或超百亿

据弗若斯特沙利文数据，全球干细胞来源细胞疗法产品的市场规模于2023年为1亿美元，预期于2027年达到27亿美元，2023年至2027年的复合年增长率为116.8%。2030年市场将进一步增长至114亿美元，2027年至2030年的复合年增长率为61.5%。在中国，从2027年到2030年，中国干细胞来源细胞疗法产品市场从人民币14亿元增至人民币180亿元，复合年增长率为137.2%。

如今，随着多款产品相继在全球获批，干细胞疗法在商业化层面迈开了新的步伐，布局该赛道的药企也将收获更大的关注。

此次国内首款获批的干细胞疗法来自铂生卓越生物。虽然目前国内仅有一款产品获批，但布局干细胞疗法的企业却并不少见，部分涉及上市药企。

1月3日，中源协和发布公告称，全资子公司武汉光谷中源药业有限公司于2024年12月31日取得VUM03注射液临床试验申请《受理通知书》。

国内老牌药企天士力也入局干细胞疗法赛道，2024年半年报提到，治疗慢性心力衰竭的人脐带间充质干细胞注射液已获批临床；此外公司布局了异体来源的脂肪间充质干细胞治疗亚急性期脑卒中项目且已完成 FDA IND 申报资料撰写。

九芝堂旗下的公司九芝堂美科2024年半年报显示，缺血耐受人同种异体骨髓间充质干细胞治疗缺血性脑卒中的临床试验已完成17例受试者入组；治疗自身免疫性肺泡蛋白沉积症的“人骨髓间充质干细胞注射液”的临床试验已完成5例受试者的入组。

干细胞创新药公司泽辉生物，是中国首批获得PSC（多能干细胞）来源细胞疗法新药临床试验申请批准的公司，也是中国唯一一家目前有多项PSC来源细胞治疗资产处于二期临床试验的公司。该干细胞创新药公司正在冲刺上市。

士泽生物拥有两项临床阶段的iPSC衍生神经细胞治疗新药，正在开展临床级iPSC衍生神经前体细胞治疗中重度帕金森病及渐冻症的两项国家级备案干细胞临床研究（均为中国首例/首个或全球首例/首个），拥有1项美国FDA全球孤儿药认定（为中国首个自主iPSC衍生细胞药获得FDA认证并授予全球孤儿药资格）。

干细胞疗法风口已经到来。近年来，国家高度重视干细胞研究与应用，将其纳入生物医药领域重点支持的方向。国务院、国家科技部、国家发改委等均在多个政策文件中明确支持干细胞药物发展。

不过，尽管干细胞疗法被寄予厚望，但干细胞在免疫兼容性、稳定性、异质性、分化以及迁移能力方面的特征不一致等方面，仍有诸多问题有待解决。

本文编辑：张杰

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