第二款！士泽生物全球首款通用iPS细胞治疗渐冻症获美国FDA正式批准开展注册临床试验

摘要：2025年2月，士泽生物医药（苏州）有限公司（以下简称“士泽生物”）自主开发的全球首款通用型iPSC衍生亚型神经前体细胞注射液产品，用于治疗“全球四大绝症”之一的渐冻症（即肌萎缩侧索硬化症/ALS/运动神经元症/渐冻人症）的研究性新药申请（Investigat

2025年2月，士泽生物医药（苏州）有限公司（以下简称“士泽生物”）自主开发的全球首款通用型iPSC衍生亚型神经前体细胞注射液产品，用于治疗“全球四大绝症”之一的渐冻症（即肌萎缩侧索硬化症/ALS/运动神经元症/渐冻人症）的研究性新药申请（Investigational New Drug, IND），正式获美国食品药品监督管理局（FDA）完全批准开展注册临床试验。士泽生物开发的通用型iPSC衍生亚型神经前体细胞注射液（“XS-228注射液”）用于治疗渐冻症的新药注册临床试验申请（IND）已同步获得我国国家药品监督管理局（NMPA）的正式受理。

士泽生物自主研发的此款细胞治疗新药，为中国首个iPSC衍生细胞药获美国FDA认证并授予全球孤儿药资格（Orphan Drug Designation）、为全球首个且迄今唯一用于治疗渐冻症的拥有孤儿药资格的iPSC衍生细胞药物，也是全球首个且迄今唯一正式获批在美国开展注册临床试验的用于治疗渐冻症的再生神经细胞治疗产品，标志着士泽生物在渐冻症细胞治疗领域的全球领先及独占地位。

渐冻症是一种运动神经元病及进行性神经退行性疾病，渐冻症患者俗称渐冻人。渐冻症患者的运动神经元持续退行性病变和死亡，导致患者出现上、下运动神经元合并受损，最终可导致瘫痪，从无法行走到无法说话、吞咽、呼吸。临床数据显示，渐冻症患者的平均存活期约39个月，目前尚无能够实质性缓解或挽救渐冻症的有效临床药物及临床解决方案，迫切需要开发新的治疗方案。

继2025年1月，美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准了士泽生物通用型iPSC衍生多巴胺能神经前体细胞注射液的研究性新药申请（Investigational New Drug, IND），用于治疗帕金森病（全球第二大神经退行性疾病）的注册临床试验，此次对士泽生物全球首款通用细胞治疗孤儿药用于治疗渐冻症的注册临床试验的完全批准，标志着美国FDA对士泽生物已建立的临床级iPSC衍生细胞药用于治疗帕金森病及渐冻症的创新性新药的药学开发、生产及质量体系和非临床研究安全性及有效性结果的认可与肯定，对于士泽生物细胞治疗新药应用于治疗帕金森病及渐冻症的科学性、专业性与临床价值的认可支持及批准。

2023年，士泽生物全球首款临床级iPSC衍生亚型神经前体细胞产品治疗渐冻症获得美国食品药品监督管理局（FDA）认证授予孤儿药资格：为首个中国自主iPSC衍生细胞药获得FDA认证并授予全球孤儿药资格（Orphan Drug Designation）、也是全球首个且迄今唯一用于治疗渐冻症的拥有孤儿药资格的iPSC衍生细胞药物。根据美国《Orphan Drug Act》，获得美国孤儿药资格认定的药物可以享受新药获批上市后7年市场独占权（marketing exclusivity）、免除NDA/BLA申请费、可能免除部分临床数据的申报要求以及临床研究费用税收减免等一系列加速审评及特别扶持政策。

2024年，士泽生物成功实施由国家两委局正式批准开展的我国全部两项临床级iPSC衍生细胞治疗神经系统疾病的国家级干细胞备案临床研究项目，用于治疗帕金森病及渐冻症，其中包括士泽生物已完成的“全中国首例”iPSC再生神经细胞治疗帕金森病、及“全球首例”iPSC再生神经细胞治疗渐冻症，并顺利通过国家卫健委及现场监督核查专家组的国家级备案临床研究项目的临床GCP规范开展核查及GMP生产现场核查，为士泽生物进一步开展临床研究及临床试验提供了重要的验证。

士泽生物临床级iPSC衍生多巴胺能神经前体细胞经帕金森病患者纹状体壳核区移植治疗中重度帕金森病最长随访期已超过12个月，无细胞疗法相关不良事件出现，且多例受试患者开关期时间及MDS-UPDRS评分量表等关键疗效指标及多项非运动指标均获得显著性改善；士泽生物已完成包括全球首例在内的多例渐冻症患者异体通用细胞移植治疗，临床随访结果显示士泽生物iPSC衍生亚型神经细胞药治疗渐冻症安全且有效延缓疾病进展。

士泽生物自主开发的异体通用型iPSC衍生细胞治疗帕金森病及渐冻症的重要研发及临床进展，代表我国在开发临床级iPSC衍生细胞新药治疗以帕金森病及渐冻症为代表的神经系统疾病方向处于全球同步领先或全球首创地位。士泽生物已开展的人体临床研究的积极结果，为后续进一步开展临床试验提供了重要的铺垫和关键的验证。

士泽生物创始人、CEO&CSO李翔博士表示：

“不死癌症”渐冻症有非常明确的未被满足的临床刚需，开发针对渐冻症的安全、有效和可控的临床级iPSC衍生细胞药，有望为不幸罹患绝症的渐冻人带来全新的希望！

士泽生物自创立之日起，士泽团队全体全职All In，不懈进取，只争朝夕，一路用新药开发及实际的临床结果证明：以帕金森病及渐冻症为代表的重大或危重神经系统疾病，有望通过士泽生物的通用型细胞治疗实现关键性突破，且指日可待！

自创立以来，士泽生物已建立了一批具有自主知识产权、国际领先的新技术、新平台，能够为持续输出自研创新管线提供关键保障，士泽生物开发的全球首发通用型iPSC衍生亚型神经前体细胞药治疗渐冻症，先后获得美国食品药品监督管理局（FDA）全球孤儿药认证、经首次人体临床研究验证安全性及有效性趋势，并且获美国FDA正式完全批准开展注册临床试验，都是士泽生物国际化路线中的一步又一步标志性脚印，也代表了美国FDA对来自中国自主原研的“全球首发”iPSC衍生细胞药的认可。

美国FDA先后对士泽生物通用型iPSC衍生细胞药治疗帕金森病及渐冻症的注册临床试验的无发补一次性完全正式批准，代表士泽生物的通用细胞疗法获得通过注册临床试验直接进入美国市场的机会，为士泽生物践行国际化发展的企业战略及参与国际化竞争开启了国际临床试验通道，对于验证、促进和提升我国生物医药行业在临床级iPSC衍生细胞药治疗帕金森病及渐冻症为代表的神经系统疾病领域的国际竞争力具有重要意义！

行业寒冬，破除内卷，明确差异化，唯实实在在的产业化落地能力、不断的差异化创新、及国际化。真正有国际竞争力的公司，将有机会最终在全球市场竞争中脱颖而出。

我们坚信士泽生物通用型细胞治疗新药将福泽中国及全球广大帕金森病及渐冻症患者！

不忘初心、方得始终，以国士无双的干细胞创新药、福泽千万受苦难的病患家庭！

关于士泽生物

XellSmart

士泽生物由创始人李翔博士归国全职创立，士泽生物专注于开发异体通用“现货型”临床级iPSC衍生神经细胞药治疗帕金森病及渐冻症为代表的尚无实质临床解决方案的神经系统疾病（核心主营业务）：

士泽生物组建了具有国际竞争力及产业界背景的全职All In团队，建立了一批具有自主知识产权、国际领先的新技术、新平台，围绕核心主营业务可持续自研创新。士泽生物已自主建设及运营>5000平方米的研发中心、B+A级GMP基地及质控中心的完整硬件平台，士泽生物自主开发的多项临床级iPSC衍生细胞药的研发管线已完成核心CMC开发、建立了全流程的临床级制备工艺及质量控制体系，并完成多种GMP级iPSC衍生亚型特化神经前体细胞治疗产品的正式注册批及临床批生产。2024年，士泽生物及临床合作医院顺利通过国家卫健委及现场监督核查专家组的国家级备案临床研究项目的临床GCP规范开展核查及GMP生产现场核查，为士泽生物进一步开展临床研究试验提供了重要的验证。

士泽生物拥有两项注册临床试验阶段的iPSC衍生神经细胞治疗新药，包括正在开展的临床级iPSC衍生神经前体细胞治疗中重度帕金森病及渐冻症的两项国家级备案干细胞临床研究（均为中国首例/首个或全球首例/首个），并拥有1项美国FDA全球孤儿药认定（为中国首个自主iPSC衍生细胞药获得FDA认证并授予全球孤儿药资格）。

2025年，美国食品药品监督管理局（FDA）已先后正式批准了士泽生物的两款通用型iPSC衍生亚型神经前体细胞注射液的研究性新药申请（Investigational New Drug, IND），用于治疗帕金森病（全球第二大神经系统疾病）及渐冻症（全球“四大绝症”之一）的注册临床试验。士泽生物的通用型iPSC衍生多巴胺能神经前体细胞注射液（“XS-411注射液”）及亚型神经前体细胞注射液（"XS-228"注射液）用于治疗帕金森病及渐冻症的新药注册临床试验申请（IND）已同步获得我国国家药品监督管理局的正式受理。

士泽生物获评江苏省双创领军企业，姑苏重大创新团队企业、姑苏创新创业领军人才企业、上海市东方英才计划企业、上海市春申计划杰出引进人才企业等；连续获评中国潜在独角兽及江苏省潜在独角兽企业；连续两年获得国家科技部全国颠覆性技术创新大赛优胜奖（最高奖）等。

士泽生物近2年内已完成逾三亿元A轮/A+轮/B1轮市场化融资：由峰瑞资本、启明创投、礼来亚洲基金、红杉中国、金圆展鸿、中新资本、泰珑/泰鲲资本等多家知名市场化机构领投及共同投资。

士泽生物iPSC衍生细胞治疗帕金森病临床

受试者招募

■ 受试者入组标准：

1. 自愿参加本试验，签署知情同意书。并承诺遵守研究程序，配合实施全过程；
2. 30~70岁的原发性帕金森病患者，男女不限，病史5年以上；3.要求对左旋多巴反应良好，LCT，最大改善率大于30%。

■ 排除标准：（符合以下任一条标准的对象将排除于本研究）

1. 非典型的帕金森病患者或继发性帕金森综合症；
2. 严重的精神症状或痴呆；

3.有恶性肿瘤史，有癫痫发作史或预防性应用抗癫痫药，有睡眠呼吸暂停、慢性阻塞性肺、传染病，凝血/肝功异常等；

4.MRI和PET禁忌病患者；

5.伴有重度异动症。

您将获得交通补贴和营养费。