摘要：Syndax制药的口服小分子menin抑制剂Revuforj是一种针对KMT2A易位复发或难治性急性白血病的靶向治疗药物，于2024年11月15日获得FDA批准。在针对急性髓细胞白血病(AML)和急性淋巴细胞白血病(ALL)的最新《NCCN肿瘤学临床实践指南》

Syndax制药的口服小分子menin抑制剂Revuforj是一种针对KMT2A易位复发或难治性急性白血病的靶向治疗药物，于2024年11月15日获得FDA批准。在针对急性髓细胞白血病(AML)和急性淋巴细胞白血病(ALL)的最新《NCCN肿瘤学临床实践指南》(NCCN指南)中，该药物已被纳入作为伴有KMT2A重排(KMT2Ar)的复发或难治性急性白血病的2A分类建议。

该药物被批准用于治疗成人和一岁以上儿科患者。其通用名/中文译名为revumenib/瑞维美尼。

Revuforj在KMT2Ar急性白血病中的疗效

其上市批准基于关键性2期AUGMENT-101试验中伴KMT2Ar复发或难治性急性白血病队列的积极数据。结果显示，21.2%的接受Revuforj治疗的患者实现了完全缓解或部分血液学恢复的完全缓解。缓解持续时间的中位数是6.4个月。23%的患者在接受Revuforj治疗后接受了造血干细胞移植。这种手术可以恢复病人产生血细胞的能力。

另外，在2024年的第66届美国血液学会(ASH)年会上，Syndax制药展示了该队列的更大数据集和更长的随访时间。与既往报告的数据一致，更新后的分析显示，Revuforj提供了持久的缓解和高总缓解率、微小残留病阴性和造血干细胞移植。经过7个月的额外随访，ASH2023中期分析中的13名完全缓解和完全缓解伴部分血液学恢复（CR/CRh）缓解者的CR/CRh持续时间中位数延长至13个月。

可能纳入NPM1突变型AML《NCCN指南》

此外，该药物也有可能会被纳入用于治疗复发或难治性NPM1突变型AML的NCCN指南。

根据Syndax制药公布的2期AUGMENT-101试验中的复发或难治性NPM1突变型AML队列数据，64名接受Revuforj治疗方案的成人可评估疗效人群达到了主要终点。此外，该队列的延长期分析结果显示，在纳入的84名患者中有77名符合疗效可评估标准患者，26%(20/77;95%CI:17%,37%)的患者达到CR/CRh，CR/CRh缓解的中位持续时间为4.7个月。

该公司表示，预计在2025年第二季度提交Revuforj用于治疗复发或难治性NPM1突变型AML的补充新药申请文件，随后可能在2025年底左右获得FDA批准。此外，预计将在2025年第二季度发布积极数据，并提交该出版物以供考虑纳入NCCN指南。

Revuforj进行中的临床计划

Revuforj还在多项试验中评估作为NPM1突变型和KMT2Ar急性白血病治疗方案。这些试验包括：

BEATAML：一项评价Revuforj联合维奈克拉和阿扎胞苷治疗新诊断的NPM1突变或KMT2ArAML患者的1期试验。该试验的最新数据显示，总缓解率为100%(37/37)，综合完全缓解率(CRc)为95%(35/37)。

SAVE：一项1/2期试验，评估Revuforj与维奈克拉和Inqovi的全口服组合对患有复发或难治性AML或混合谱系急性白血病(MPAL)且携带NPM1突变、KMT2Ar或NUP98r变异的儿科和成人患者的疗效。更新数据显示，总缓解率为82%(27/33)，CR/CRh率为48%(16/33)，已在第66届ASH年会上公布。该试验目前正在招募一批新诊断患者。

NCT06313437（强化化疗）：一项1期试验，评估Revuforj与强化化疗(7+3)联合治疗新诊断的NPM1突变或KMT2Ar急性白血病患者，随后进行Revuforj维持治疗。该公司预计将在2025年下半年报告1期数据。

NCT06284486：一项研究Revuforj和维奈克拉联合用药是否可以消除AML患者的微小残留病并延长无进展生存期的2期试验。

INTERCEPT：一项评估使用包括Revuforj在内的新型疗法治疗AML的微小残留病和早期复发的1期试验。第66届ASH年会上公布的数据显示，54%(6/11)的患者在任何时候都实现了微小残留病减少，其中36%(4/11)的患者实现了微小残留病阴性。

参考来源：

[1]《NCCN肿瘤学临床实践指南》关于急性髓系白血病(版本1.2025–2024年12月20日)；

[2]《NCCN肿瘤学临床实践指南》关于急性淋巴细胞白血病(版本3.2024–2024年12月20日)；

[3]《NCCN肿瘤学临床实践指南》关于儿科急性淋巴细胞白血病(版本2.2025–2024年12月16日)。

注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指导，请咨询主治医师。

来源：香港济民药业