摘要：3月28日，赛诺菲宣布美国FDA已批准Qfitlia（fitusiran）作为首个抗凝血酶（AT）降低疗法，用于预防或减少成人及12岁以上儿童血友病A或B患者（无论是否存在VIII或IX因子抑制剂）的出血发作频率。

3月28日，赛诺菲宣布美国FDA已批准Qfitlia（fitusiran）作为首个抗凝血酶（AT）降低疗法，用于预防或减少成人及12岁以上儿童血友病A或B患者（无论是否存在VIII或IX因子抑制剂）的出血发作频率。

Qfitlia（fitusiran）是一款小干扰RNA（siRNA）疗法，作用机制为：通过降低抗凝血酶，从而促进凝血酶生成，以实现止血平衡。该药通过皮下注射给药（50mg预充式注射笔），每年仅需注射6次。

此次批准基于III期ATLAS研究数据，结果显示，通过年化出血率（ABR）评估，该疗法在有或无抑制剂的血友病患者中，均能实现具有临床意义的出血保护。

Qfitlia在各亚组中均表现出低出血率，关键结果包括：

无抑制剂患者：接受Qfitlia预防治疗的年化出血率较按需使用凝血因子浓缩剂显著降低71%（估计均值：9.0 vs. 31.4，p

开放标签扩展研究：无抑制剂患者中位ABR为3.8（IQR: 0.0–11.2），有抑制剂患者为1.9（IQR: 0.0–5.6）；

自发性出血率：无抑制剂患者中位年化率为1.9（IQR: 0.0-7.5），有抑制剂患者为1.9（IQR: 0.0-3.7）；

约半数患者（31% 零出血，47% 零至 1 次出血）在开放标签扩展研究中出血次数≤1次。

潜在严重不良反应包括血栓事件、急性及复发性胆囊疾病和肝毒性。最常见不良反应（发生率>10%）为病毒感染、鼻咽炎和细菌感染。

血友病 A/B 是罕见的遗传性终身出血性疾病，因 VIII 或 IX 因子缺乏导致凝血功能受损，引发过度出血和自发性关节出血，可能导致关节损伤、慢性疼痛并显著影响生活质量。存在抑制剂的患者治疗更为复杂。

FDA还批准了Siemens Healthineers的INNOVANCE® 抗凝血酶检测作为Qfitlia测量AT水平的伴随诊断。通过与Labcorp合作的Qfitlia检测计划，开具Qfitlia处方的患者可以免费获得FDA批准的伴随诊断来测量AT水平。

赛诺菲特种护理部门执行副总裁 Brian Foard 表示：“此次批准彰显了我们推动创新、改善罕见血液疾病群体护理的承诺。Qfitlia 凭借有效的出血保护、低频给药和简化的给药方式，有望深刻改变血友病治疗格局。我们不断扩大的血友病治疗组合，旨在为患者提供更贴合个体需求、减轻治疗负担的保护方案。”

Copyright © 2025 PHARMCUBE. All Rights Reserved.

欢迎转发分享及合理引用，引用时请在显要位置标明文章来源；如需转载，请给微信公众号后台留言或发送消息，并注明公众号名称及ID。

免责申明：本微信文章中的信息仅供一般参考之用，不可直接作为决策内容，医药魔方不对任何主体因使用本文内容而导致的任何损失承担责任。

来源：健康管理中心