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中山大学Nature子刊：新技术MIRROR来了，大大提高RNA编辑效率

近年来，RNA编辑技术正以前所未有的速度重塑现代医学格局，为治疗遗传性疾病和复杂性疾病提供了全新思路。与传统的DNA编辑相比，RNA编辑不仅避免了对基因组的永久性修改，其可控、可逆的特点也大大提升了基因编辑的安全性，令其在临床应用中备受期待。

各种可编程的、位点特异性的基因编辑工具的开发，为纠正致病基因突变提供了新方法和新策略，包括新兴的 RNA 编辑技术。与 DNA 编辑不同，RNA 编辑只会瞬时改变由 DNA 转录产生的 RNA 转录本，从而避免了 DNA 编辑脱靶所带来的长期安全性风险。

近年来，RNA编辑技术正以前所未有的速度重塑现代医学格局，为治疗遗传性疾病和复杂性疾病提供了全新思路。与传统的DNA编辑相比，RNA编辑不仅避免了对基因组的永久性修改，其可控、可逆的特点也大大提升了基因编辑的安全性，令其在临床应用中备受期待。在众多RNA编辑策

研究背景相对于DNA编辑技术，RNA编辑不会引起基因组永久性变化，其编辑是可逆且可调控的，因此拥有更强的安全性。但已有研究发现工程化ADAR的异位表达会引发大量转录组范围内的脱靶编辑。因此，开发一款普适性且低脱靶效应的RNA碱基编辑器对于RNA编辑的广泛应用具

RNA编辑技术正在重塑现代医学格局，成为治疗遗传性和复杂性疾病的全新方法。与传统的DNA编辑相比，RNA编辑不仅避免了对遗传信息的永久修改，其可逆性与可控性更是大幅提升了基因编辑的安全性。

你是否曾有过这样的奇思妙想：如果能像拨动开关一样，精准操控我们体内的基因，那该有多么神奇？这曾经只是科幻小说中的情节，但令人振奋的是，科技的飞速发展正逐渐将梦想照进现实。3月31日基因治疗领域迎来了一项里程碑式的突破（《Nature Biotechnology

编辑丨王多鱼排版丨水成文各种可编程的、位点特异性的基因编辑工具的开发，为纠正致病基因突变提供了新方法和新策略，包括新兴的 RNA 编辑技术。与 DNA 编辑不同，RNA 编辑只会瞬时改变由 DNA 转录产生的 RNA 转录本，从而避免了 DNA 编辑脱靶所带来

各种可编程的、位点特异性的基因编辑工具的开发，为纠正致病基因突变提供了新方法和新策略，包括新兴的 RNA 编辑技术。与 DNA 编辑不同，RNA 编辑只会瞬时改变由 DNA 转录产生的 RNA 转录本，从而避免了 DNA 编辑脱靶所带来的长期安全性风险。

各种可编程的、位点特异性的基因编辑工具的开发，为纠正致病基因突变提供了新方法和新策略，包括新兴的RNA编辑技术。与DNA编辑不同，RNA编辑只会瞬时改变由DNA转录产生的RNA转录本，从而避免了DNA编辑脱靶所带来的长期安全性风险。

科学家们对ADAR1（一种控制RNA诱导的免疫反应的蛋白质）有了重大发现，为更好地治疗自身免疫性疾病和癌症免疫疗法铺平了道路。

巨噬细胞在抗肿瘤免疫中发挥核心作用，使其成为基因治疗策略的一个有吸引力的靶标。肿瘤细胞通过上调细胞表面“别吃我”（Don't eat me）信号，以逃逸巨噬细胞的吞噬。因此，在巨噬细胞中识别并阻断这些信号，可能是一种改善抗肿瘤吞噬作用的策略。

rna rna编辑 mage 2025-02-08 20:39 11

2024年基因编辑疗法领域异象频出！从诺和诺德的三个月3笔加注,以及Ascidian公司与罗氏（Roche）约18亿美元针对神经疾病的RNA外显子编辑疗法的研究合作与许可协议，再到RNA编辑疗法在临床试验中的首次成功实现，医药巨头对于愈显潜力的基因编辑疗法兴趣