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国产siRNA疗法拟纳入突破性治疗，赛诺菲、AZ新药有进展

5月上旬，舶望制药在欧洲肝脏研究学会（EASL）年会上，展示BW-20507治疗该病的I/IIa期临床研究数据。关键研究成果包括：BW-20507皮下注射，每四周一次，共三剂，可显著降低HBsAg水平，且呈现剂量依赖性，在200mg和400mg剂量组中观察到的

转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病（ATTR-CM ）是死亡率较高的罕见病。临床上对该病认识不足、缺乏有效的无创性诊断方法，导致疾病从发病到确诊时间长。即使确诊后，由于缺乏有效的治疗手段，患者的预后也不容乐观。

3月30日，礼来宣布其小干扰RNA（siRNA）疗法lepodisiran的II期ALPACA研究取得积极结果。该疗法旨在降低脂蛋白(a)（Lp(a)）的生成，Lp(a)是心血管疾病的遗传风险因素。在ALPACA研究中，lepodisiran在最高剂量（400

3月28日，赛诺菲宣布美国FDA已批准Qfitlia（fitusiran）作为首个抗凝血酶（AT）降低疗法，用于预防或减少成人及12岁以上儿童血友病A或B患者（无论是否存在VIII或IX因子抑制剂）的出血发作频率。