sirna疗法

Lp(a)水平降低94%！礼来长效siRNA疗法II期研究结果出炉

3月30日，礼来宣布其小干扰RNA（siRNA）疗法lepodisiran的II期ALPACA研究取得积极结果。该疗法旨在降低脂蛋白(a)（Lp(a)）的生成，Lp(a)是心血管疾病的遗传风险因素。在ALPACA研究中，lepodisiran在最高剂量（400

3月28日，赛诺菲宣布美国FDA已批准Qfitlia（fitusiran）作为首个抗凝血酶（AT）降低疗法，用于预防或减少成人及12岁以上儿童血友病A或B患者（无论是否存在VIII或IX因子抑制剂）的出血发作频率。