今天发生一件大事，NEJM发表了世界首例定制CRISPR体内编辑疗法的病例报告，整个定制流程在从患儿出生起6个月内完成，可以说是一场生命与时间的赛跑，而目前来看治疗效果也还是比较不错的。

患儿 首例 cps1 crispr体内 cps1缺陷 2025-05-16 22:13  3

研究人员在一项新研究中描述了这个案例，称他是第一批成功接受定制疗法治疗的人之一，该疗法旨在修复他的遗传密码中一个微小但严重的错误，该错误导致一半受影响的婴儿死亡。尽管其他人可能需要一段时间才能获得类似的个性化治疗，但医生希望这项技术有一天可以帮助数百万留下来的

科学家 基因 婴儿 基因编辑 cps1 2025-05-16 08:52  2