摘要：诺华（Novartis）今日宣布，美国FDA已加速批准Vanrafia（atrasentan）上市，用于降低具有快速疾病进展风险的原发性免疫球蛋白A肾病（IgAN）成人患者的蛋白尿水平。Vanrafia是一种高效且选择性强的内皮素A（ETA）受体拮抗剂，每日一
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首款！诺华肾病疗法获FDA加速批准
诺华（Novartis）今日宣布，美国FDA已加速批准Vanrafia（atrasentan）上市，用于降低具有快速疾病进展风险的原发性免疫球蛋白A肾病（IgAN）成人患者的蛋白尿水平。Vanrafia是一种高效且选择性强的内皮素A（ETA）受体拮抗剂，每日一次口服使用，可作为支持治疗的一部分，与肾素-血管紧张素系统（RAS）抑制剂联用，亦可联合钠-葡萄糖共转运蛋白2（SGLT2）抑制剂使用。新闻稿指出，Vanrafia是首款获批用于降低IgAN患者蛋白尿水平的ETA受体拮抗剂。
Vanrafia的加速批准基于3期临床试验ALIGN预设的中期分析，该研究测量了与安慰剂相比，在36周时蛋白尿的降低情况。数据显示，接受Vanrafia联合RAS抑制剂治疗的患者与安慰剂组相比，实现了具有临床意义且统计学显著的蛋白尿降低，幅度达36.1%（P
穿越血脑屏障！Denali启动突破性疗法申请递交
Denali Therapeutics日前宣布，公司已启动滚动提交tividenofusp alfa的生物制品许可申请（BLA），寻求用于治疗亨特综合征（MPS II）的加速批准。Denali持续与FDA保持沟通，并就BLA数据包内容达成一致，包括使用脑脊液中硫酸乙酰肝素（CSF HS）水平作为支持加速批准的替代终点。Denali预计将在2025年5月上旬完成BLA提交。
Tividenofusp alfa是一款由艾杜糖醛酸-2-硫酸酯酶（IDS）与Denali的酶转运载体（ETV）结合的融合蛋白药物。Denali的转运载体平台含有可与天然转运受体结合的工程化Fc片段，通过与在血脑屏障上表达的天然转运受体结合，借着转胞吞作用（transcytosis）将大分子递送到大脑，从而缓解MPS II的中枢神经系统症状。它已经获得美国FDA授予的快速通道资格和突破性疗法认定，用于治疗MPS II。此前公布的1/2期临床试验结果显示，tividenofusp alfa将患者CSF HS水平降低到正常水平，与溶酶体功能和神经退行性病变相关的生物标志物指标也得到改善。经过24周治疗，患者的肝脏体积恢复正常，各测试频段的听力阈值均有所改善，同时大多数受试者在适应性行为和认知测评上均表现出改善。
肥厚型心肌病疗法2期临床结果积极
Edgewise Therapeutics日前宣布，在研疗法EDG-7500，在治疗梗阻性和非梗阻性肥厚型心肌病（HCM）患者的2期临床试验CIRRUS-HCM中获得了积极的顶线数据。EDG-7500是一款创新口服、选择性心肌节调节剂，专门设计用于减缓早期收缩速度并改善与HCM相关的心脏舒张功能障碍，同时不影响其收缩功能。
在梗阻性HCM患者中，接受EDG-7500（100 mg）治疗的患者，其静息和诱发左室流出道压力梯度（LVOT-G）与基线相比，平均分别降低了71%和58%。值得注意的是，这些梯度降低是在未引起左心室射血分数（LVEF）明显变化的情况下实现的。EDG-7500治疗还使关键心衰生物标志物NT-proBNP与基线相比平均降低了62%。在非梗阻性HCM患者中，EDG-7500给药亦呈现剂量依赖性降低NT-proBNP的效果，100 mg剂量组与基线相比，NT-proBNP平均降低42%。
针对难以成药靶点，赛诺菲获得靶向蛋白降解疗法开发权益
Nurix Therapeutics公司日前宣布，赛诺菲（Sanofi）已获得Nurix一个未公开项目的独家研发许可，该项目针对先前被认为难以成药的转录因子，用于治疗自身免疫疾病。该靶点是炎症反应的中心调控因子。根据2019年合作协议，Nurix已从赛诺菲获得1500万美元的许可费用，并有资格就该项目获得额外4.65亿美元的研发、监管及商业里程碑付款。
赛诺菲在2019年与Nurix达成研发合作，根据合作协议，Nurix利用其专有的药物发现平台，发现利用E3连接酶诱导降解特定靶点的创新候选分子。赛诺菲有权获得由这一合作产生的候选药物的研发许可。迄今为止，Nurix已从这一合作中获得1.05亿美元付款。
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参考资料：
[1] Novartis receives FDA accelerated approval for Vanrafia® (atrasentan), the first and only selective endothelin A receptor antagonist for proteinuria reduction in primary IgA nephropathy (IgAN). Retrieved April 3, 2025, from https://www.novartis.com/news/media-releases/novartis-receives-fda-accelerated-approval-vanrafia-atrasentan-first-and-only-selective-endothelin-receptor-antagonist-proteinuria-reduction-primary-iga-nephropathy-igan
[2] Nurix Licenses a Drug Discovery Program to Sanofi Targeting a Novel Transcription Factor for Autoimmune Diseases. Retrieved April 3, 2025, from https://www.globenewswire.com/news-release/2025/04/02/3054111/0/en/Nurix-Licenses-a-Drug-Discovery-Program-to-Sanofi-Targeting-a-Novel-Transcription-Factor-for-Autoimmune-Diseases.html
[3] Edgewise Therapeutics Announces Positive Top-Line Results from Phase 2 CIRRUS-HCM Four-Week Trial of EDG-7500 in Hypertrophic Cardiomyopathy (HCM). Retrieved April 3, 2025, from https://www.prnewswire.com/news-releases/edgewise-therapeutics-announces-positive-top-line-results-from-phase-2-cirrus-hcm-four-week-trial-of-edg-7500-in-hypertrophic-cardiomyopathy-hcm-302417857.html
[4] Denali Therapeutics Announces Initiation of BLA Filing for Accelerated Approval of Tividenofusp Alfa for the Treatment of Hunter Syndrome (MPS II) and Positive Ongoing Interactions with FDA on DNL126 Through START Program. Retrieved April 3, 2025, from https://investors.denalitherapeutics.com/news-releases/news-release-details/denali-therapeutics-announces-initiation-bla-filing-accelerated
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来源：科学老丁