2024 ASH | 孙于谦教授：海曲泊帕——移植后血小板减少症的有效手段

摘要：移植后血小板减少症是造血干细胞移植（HSCT）的常见并发症之一，可导致患者出血风险增加，预后不良1。血小板生成素受体激动剂（TPO-RA）是移植后血小板减少症的有效治疗药物，改善了患者的预后。

前言：

移植后血小板减少症是造血干细胞移植（HSCT）的常见并发症之一，可导致患者出血风险增加，预后不良1。血小板生成素受体激动剂（TPO-RA）是移植后血小板减少症的有效治疗药物，改善了患者的预后。

第66届美国血液学会（ASH）年会于2024年12月7日-10日在美国圣迭戈召开。本次ASH大会上公布了多项TPO-RA治疗移植后血小板减少症的相关研究。在此，医脉通从中精选了一篇中国真实世界研究【摘要号：2160】2，并邀请该研究的通讯作者

北京大学人民医院孙于谦教授进行解读和点评，以飨读者。

研究背景

异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）后发生血小板减少症可导致不良预后。海曲泊帕是一种新型、非肽类、口服可吸收的TPO-RA，在治疗免疫性血小板减少症中显示出持久的血小板计数应答、出血风险降低和长期安全性。然而，真实世界应用场景复杂多样，需进一步研究。该回顾性研究旨在评估真实世界中海曲泊帕治疗allo-HSCT后血小板减少症的疗效。

研究方法

从2022年6月至2024年4月，纳入了33例接受海曲泊帕治疗的allo-HSCT后出现持续血小板减少症的患者，包括血小板植入延迟（DPE）和继发性血小板重建失败（SFPR）患者。所有患者口服海曲泊帕的初始剂量均为5mg，每日一次，若一周后未见治疗应答，则剂量增加至7.5mg，每日一次。治疗应答定义为至少连续7天血小板计数≥20×109/L，且无血小板输注支持。主要结局是应答者的比例。此外，研究还评估了治疗前后的血小板和巨核细胞计数。

研究结果

在33例患者中，有7例（21.2%）患者发生DPE，26例（78.8%）患者发生SFPR。在接受海曲泊帕治疗前，血小板和巨核细胞计数的中位数分别为14×109/L（7×1099/L）和15.5（1-91）。allo-HSCT后开始海曲泊帕治疗的中位时间为56天（27-238天），中位剂量为5mg/天（5-7.5mg），中位治疗持续时间（DOT）为82天（26-214天）。在海曲泊帕治疗前，有14例患者出现急性移植物抗宿主病（aGVHD），其中5例患者合并感染。总血小板应答率为81.8%（27/33），其中DPE患者的应答率为100%（7/7），SFPR患者的应答率为76.9%（20/26）。在27例应答者中，治疗后血小板和巨核细胞的中位数分别增加到80×109/L和58。在治疗前发生aGVHD的患者中，血小板应答率为85.7%（12/14）。此外，在同时伴aGVHD和病毒（CMV和/或EBV）感染的患者中，血小板应答率为80%（4/5）。