摘要：在血液科领域，随着靶向药物、免疫治疗、造血干细胞移植等技术的突破，部分血液病的治疗效果已实现质的飞跃，不仅 5 年生存率大幅提升，更能达到 “功能性治愈”！
在血液科领域，随着靶向药物、免疫治疗、造血干细胞移植等技术的突破，部分血液病的治疗效果已实现质的飞跃，不仅 5 年生存率大幅提升，更能达到 “功能性治愈”！
1. 儿童急性淋巴细胞白血病（ALL）
儿童 ALL 是儿童最常见的恶性肿瘤之一，多与染色体异常（如 t (12;21)）或基因突变相关，起病急（发热、贫血、出血），但对化疗敏感性高。
儿童低危 / 中危 ALL 5 年无病生存率超 90%，高危患儿经规范治疗后 5 年生存率也可达 70%-80%，整体治愈率在儿童恶性肿瘤中居首位。
功能性治愈标志：治疗结束后 5 年无复发，血常规、骨髓象持续正常，无器官损伤，可正常上学、生活。2. 急性早幼粒细胞白血病（APL，AML-M3 型）
APL 是急性髓系白血病（AML）中特殊亚型，由 t (15;17) 染色体易位导致 PML-RARA 融合基因异常，虽起病时易合并严重出血（如颅内出血），但却是唯一可通过靶向药物 “根治” 的 AML 类型。
规范治疗后 5 年无病生存率超 95%，多数患者可实现 “治愈”，复发率不足 5%。
功能性治愈标志：PML-RARA 融合基因持续阴性（通过 PCR 检测），骨髓象正常，无出血、感染等并发症，停药后长期稳定。3. 慢性粒细胞白血病（CML）
CML 是一种骨髓增殖性肿瘤，由 Ph 染色体（t (9;22)）导致 BCR-ABL 融合基因激活，早期（慢性期）症状轻微（乏力、脾大），若未治疗会进展为加速期 / 急变期，预后极差。
酪氨酸激酶抑制剂（TKI）治疗后，慢性期患者 5 年生存率超 90%，其中约 50%-60% 患者可实现 “深度分子学缓解”，甚至达到 “无治疗缓解”（TFR，即停药后仍无复发），接近功能性治愈。
功能性治愈标志：达到深度分子学缓解（MR4.5）并持续 2 年以上，在医生指导下停药后，融合基因仍持续阴性，血常规、骨髓象正常。4. 霍奇金淋巴瘤（HL）
HL 是一种起源于生发中心 B 淋巴细胞的淋巴瘤，典型表现为 “无痛性淋巴结肿大”（如颈部、腋窝），常伴随发热、盗汗、体重下降，病程进展较慢，对放化疗敏感性高。
早期（Ⅰ/Ⅱ 期）HL 5 年生存率超 90%，晚期（Ⅲ/Ⅳ 期）患者经规范治疗后 5 年生存率也可达 70%-80%，整体治愈率在淋巴瘤中领先。
功能性治愈标志：治疗结束后 5 年无复发，影像学（CT/PET-CT）无淋巴结肿大或病灶，无长期治疗后遗症（如肺纤维化、心血管损伤），生活质量正常。5. 重型再生障碍性贫血（SAA）
SAA 是一种骨髓造血衰竭性疾病，表现为 “全血细胞减少”（严重贫血、出血、感染）；但通过造血干细胞移植或强效免疫抑制治疗，多数患者可恢复造血功能。
年轻患者（后，5 年生存率超 90%；无合适供体者接受 “抗胸腺细胞球蛋白（ATG）+ 环孢素” 免疫抑制治疗后，5 年生存率也可达 70%-80%，实现 “功能性治愈”。
功能性治愈标志：骨髓造血功能完全恢复（血常规正常，无需输血支持），免疫功能正常，无感染、出血复发，可正常工作、生活。来源：血液科岳主任一点号