摘要:2025年9月8日,全球知名制药企业施维雅宣布,已完成对生物科技公司Kaerus Bioscience开发的脆性X综合征(Fragile X Syndrome, FXS)潜在疗法KER - 0193的收购。这一举措标志着施维雅在神经学领域迈出了重要的一步,为脆
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2025年9月8日,全球知名制药企业施维雅宣布,已完成对生物科技公司Kaerus Bioscience开发的脆性X综合征(Fragile X Syndrome, FXS)潜在疗法KER - 0193的收购。这一举措标志着施维雅在神经学领域迈出了重要的一步,为脆性X综合征患者带来了新的治疗希望。
脆性X综合征是一种严重的遗传性疾病,它是全球最常见的遗传性自闭症和智力残疾的原因。目前,全球尚无针对该疾病的获批治疗方案,患者及其家庭面临着巨大的痛苦和挑战。KER - 0193的出现,有望打破这一僵局。
KER - 0193是一种新型、专有的口服生物可利用BK通道调节剂。其独特的作用机制旨在纠正与脆性X综合征遗传原因相关的BK通道异常功能。由于其在治疗脆性X综合征方面的潜力,KER - 0193已被美国FDA授予孤儿药称号和罕见儿科疾病称号,这将有助于加速其研发和审批进程。
此次收购是施维雅在神经学领域的第一笔资产收购,总价值可能高达4.5亿美元。这不仅体现了施维雅对KER - 0193潜力的高度认可,也彰显了其在神经学领域深耕的决心。施维雅计划于2026年在欧美启动KER - 0193的II期临床试验,以进一步验证其在患者群体中的疗效和安全性。这一计划的实施,将为脆性X综合征患者带来新的曙光,也为全球神经学领域的研究和发展注入新的动力。
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来源:小璇医生养生之道