摘要：昨日，生物制药公司Sling Therapeutics公布了评估Linsitinib（林西替尼）治疗活动性、中度至重度甲状腺眼病的2/3期试验的顶线结果。该公司指出，Linsitinib是首个在甲状腺眼病中确立统计学和临床意义的口服小分子疗法。

昨日，生物制药公司Sling Therapeutics公布了评估Linsitinib（林西替尼）治疗活动性、中度至重度甲状腺眼病的2/3期试验的顶线结果。该公司指出，Linsitinib是首个在甲状腺眼病中确立统计学和临床意义的口服小分子疗法。

Linsitinib是一种口服小分子药物，可抑制胰岛素样生长因子1受体(IGF-1R)的活性。IGF-1R靶点的激活会导致甲状腺眼病中出现的炎症和眼球突出。据信，抑制IGF-1R可能有助于减少甲状腺眼病患者的眼眶炎症和相关组织损伤。

在随机、双盲、安慰剂对照的LIDS研究(NCT05276063)中，90名甲状腺眼病患者按1:1:1的比例随机分配接受linsitinib 150mg、linsitinib 75mg或安慰剂，每日两次。该试验在全球五个国家的35个地点进行。

主要终点是第24周对眼球突出有缓解的患者百分比，定义为眼球突出自起始减少至少2毫米。试验达到了主要终点，即150mg每天两次剂量具有统计学意义和临床意义。在第24周，每天两次服用150mg的Linsitinib组患者的眼球突出显著减轻、眼球突出缓解率为52%。

治疗中报告的最常见不良事件包括腹泻(20.7%)、头痛(20.7%)、恶心(20.7%)、疲劳(17.2%)、丙氨酸转氨酶升高(17.2%)、多汗症(13.8%)、天冬氨酸转氨酶升高(10.3%)和肌肉痉挛(10.3%)。研究期间未观察到与药物相关的听力障碍、QTc延长或月经周期变化；有1例高血糖报告，无需干预。

Sling表示，这项试验的更多数据将在未来的医学会议上公布，Linsitinib的确认性3期注册试验预计将于2025年开始。

甲状腺眼病是葛瑞夫兹氏病的一种并发症，导致眼球凸出。目前的护理标准通常包括侵入性眼眶手术或一系列长期输液，具有潜在的不良事件，如听力损失、高血糖症或月经周期变化。在美国，获得批准的唯一甲状腺眼病治疗方法是Tepezza，这是一种通过静脉输注给药的单克隆抗体。另外，研究性单克隆抗体veligrotug也在活动性和慢性甲状腺眼病患者中完成了3期试验。

参考来源：‘Sling Therapeutics Announces Positive Topline Results from Phase 2b/3 LIDS Clinical Trial of Oral Small Molecule Linsitinib in Patients with Thyroid Eye Disease’，新闻稿。Sling Therapeutics, Inc.；2025年1月14日发布。

注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指导，请咨询主治医师。

来源：香港济民药业