摘要：2025年，FDA预计将批准更多新药上市，也将使更多药企将走到聚光灯下。例如罕见病传奇公司福泰制药或将斩获两款重磅新药，包括用于囊性纤维化的三联CFTR调节剂Alyftrek和止痛新药Suzetrigine，Evaluate预测这两款新药在2030年销售额将达
以下文章来源于药智网 ，作者白纸扇
很大程度上，重磅创新药能否获批决定了药企未来的命运。
例如，2024年Madrigal、Verona分别因其重磅新药Rezdiffra和Ohtuvayre的上市，取得亮眼业绩，声名鹊起。
2025年，FDA预计将批准更多新药上市，也将使更多药企将走到聚光灯下。例如罕见病传奇公司福泰制药或将斩获两款重磅新药，包括用于囊性纤维化的三联CFTR调节剂Alyftrek和止痛新药Suzetrigine，Evaluate预测这两款新药在2030年销售额将达到112亿美元。而Cytokinetics和Insmed是小型生物技术公司的佼佼者，有望推出其首个重磅炸弹药物。大型制药公司中，阿斯利康、赛诺菲、GSK、强生、礼来也或将在2025年收获重磅新药。
表1 2025年有望上市的重磅新药TOP10
资料来源：Evaluate Pharma
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福泰或成最大赢家
从企业来看，福泰制药（Vertex）或成最大赢家，今年不仅有两款重磅炸弹有望上市，而且其囊性纤维化新一代三联疗法在2030年销售额预计将达到83亿美元，远超其他同期获批的新药。
福泰制药以其治疗囊性纤维化的孤儿药起家，现在发展壮大为年营收百亿美元的大型生物技术公司。囊性纤维化（CF）是一种CFTR蛋白因基因突变而导致功能缺陷或丢失的遗传性疾病。针对CF的病因CFTR蛋白，福泰推出了Trikafta、Kalydeco、Orkambi和Symdeko系列产品，在CF领域几乎处于独占地位。
目前，三代囊性纤维化组合疗法TRIKAFTA/KAFTRIO是福泰最主要的收入来源，尽管该药价格昂贵，但其在改善CF患者的肺功能和生活质量方面效果显著。2023年该药销售额89亿美元，2024年销售额预计将超过百亿美元。
2024年末，福泰的新一代三联疗法Alyftrek（简称Vanza三联疗法）获得FDA批准，用于治疗6岁及以上、携带至少一个F508del突变或其他对Alyftrek有反应的CFTR基因突变的囊性纤维化（CF）患者。
该组合疗法中，Vanzacaftor和Tezacaftor旨在通过促进CFTR蛋白的加工和运输，增加细胞表面CFTR蛋白数量，而Deutivacaftor是旨在增加送达细胞表面的CFTR蛋白的通道开放概率，以改善细胞膜上盐和水的流动。Alyftrek每天一次给药，对31种额外突变有效，并且可以实现比Trikafta更强的降低汗液氯化物水平能力，是福泰在囊性纤维化领域的又一次成功迭代。
福泰制药在2025年还有望迎来首个新机制的镇痛新药Suzetrigine（VX-548）。该药是一款选择性NaV1.8抑制剂，有望成为二十多年来首个用于治疗急性和神经性疼痛的新药。不过，不久前suzetrigine在2期坐骨神经痛（LSR）研究中虽然达到了主要终点，但降低疼痛的数字量表评分不及预期，可能会影响该药未来的销售峰值。
除了福泰制药，GSK也将在2025年收获两个重磅新药：Depemokimab和MenABCWY。
Depemokimab（德莫奇单抗）是一款超长效IL-5单抗，仅需每半年注射一次。该药已于近日率先在中国提交上市申请，适应症包括重度嗜酸性粒细胞性哮喘（SEA）和慢性鼻-鼻窦炎伴鼻息肉（CRSwNP）。
MenABCWY是一款五价脑膜炎球菌ABCWY疫苗，结合已获批的脑膜炎疫苗Bexsero和Menveo的抗原成分，可针对五种脑膜炎球菌血清群（A，B，C，W和Y）的脑膜炎球菌保护接种者。该疫苗的BLA已获FDA受理，PDUFA日期为2025年2月14日。
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GLP-1药物备受期待
GLP-1药物在过去两年的火爆程度有目共睹，今年中国市场或将迎来一款重磅新药：玛仕度肽。
玛仕度肽（Mazdutide）是一款GLP-1R/GCGR双靶激动剂，原研为礼来，2019年信达生物引进其在中国的开发和商业化权益。据信达生物资料，该药高剂量9 mg组治疗48周，可减重17.8 kg，优于司美格鲁肽和替尔泊肽。
图片来源：信达生物演示PPT
2024年2月，玛仕度肽首个NDA获受理，用于肥胖或超重患者长期体重管理，今年有望在中国获批上市。Evaluate预测其到2030年销售额将达13亿美元，虽然无法比肩超百亿美元的超级重磅炸弹，但对于中国药物市场，这已是一个相当可观的销售额。
另外，诺和诺德和礼来都有新一代的GLP-1药物将在今年公布关键数据，或将改变该领域的竞争格局。
诺和诺德的复方药物CagriSema，结合了司美格鲁肽与长效Amylin（胰淀素）类似物Cagrilintide两种药物，被给予厚望。其2期临床试验REDEFINE-1研究结果显示，治疗68周，CagriSema组体重减轻22.7%（基于试验产品估算）或20.4%（基于治疗政策估算），与礼来的替尔泊肽相当（72周治疗方案估算为22.5%或20.9%）。如果借助优先审评券，该药或许有望在2025年获批。礼来的Retatrutide是一款GLP-1/GIP/GCG三受体激动剂，已启动3期临床研究。其全球2期临床试验表明，在超重或肥胖人群中，Retatrutide 4、8、12 mg每周1次治疗48周时平均减重分别为17.1%、22.8%、24.2%，疗效或将超越替尔泊肽。礼来另一个GLP-1管线orforglipron也备受期待。该药是一款小分子非肽类GLP-1RA口服制剂，给药频率为每日一次。其2期临床数据显示，治疗36周，45mg剂量组减重14.7%，相较安慰剂组减重12.4%。作为GLP-1R小分子赛道的领头羊，让人们对其今年有望公布的3期临床数据充满了期待。3
更多重磅药物即将登场
今年有望获批的重磅药物中还有第一三共与阿斯利康联合开发的Trop2 ADC、Cytokinetics公司的心脏病新药及多款自免新药。
Datopotamab Deruxtecan
Datopotamab Deruxtecan（Dato-DXd）是一款靶向TROP2的ADC药物，也是第一三共和阿斯利康合作推出的第二款ADC，两家公司曾联合推出ADC明星产品德曲妥珠单抗，因此该药备受期待。
该药已于2024年12月在日本获批，用于治疗既往接受过化疗的成年人HR阳性、HER2阴性不可切除或复发乳腺癌患者，商品名Datroway。2025年1月，该药又在美国获批用于治疗乳腺癌。
不过，2024年12月，阿斯利康基于TROPION-Lung01Ⅲ期试验的结果，自愿撤回了在欧盟提交的Dato-DXd肺癌适应症上市申请，具体适应症为局部晚期或转移性非鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）成年患者。但这并不意味着该药在肺癌领域的失败，不久后，阿斯利康又在美国提交了Dato-DXd治疗经治局部晚期或转移性表皮生长因子受体突变（EGFRm）非小细胞肺癌成年患者的上市申请，并获得优先审评资格，FDA预计将在2025年第三季度完成审评。
Aficamten
Aficamten是一款新一代选择性小分子心肌肌球蛋白ATP酶抑制剂，由Cytokinetics公司研发。2024年10月，NMPA已受理aficamten片用于治疗梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）的新药上市申请并将其纳入优先审评品种。2024年12月，FDA也受理了aficamten用于治疗oHCM的新药申请，PDUFA日期为2025年9月26日。Evaluate预测其销售额在2030年将达到28亿美元。
Tolebrutinib
Tolebrutinib是赛诺菲开发的一种口服、能穿越血脑屏障的BTK抑制剂，正在准备向监管机构递交上市申请，此前该药已获FDA突破性疗法认定，用于治疗患有非复发性继发进展型多发性硬化（nrSPMS）的成年患者。近年，BTK用于自免疾病成为市场关注的焦点，tolebrutinib能获得突破性疗法认定，意味着其在临床重要终点上的疗效较现有药物有显著改善。
Brensocatib
Brensocatib是一种口服、可逆性DPP1小分子抑制剂，拟用于治疗支气管扩张症。该药正在准备向监管机构递交上市申请，此前已获得美国FDA授予的突破性疗法认定，用于治疗非囊性纤维化支气管扩张。如果获得批准，brensocatib将成为首个获批治疗支气管扩张症的药物，预期其销售额在2030年将超过10亿美元。
Nipocalimab
Nipocalimab是一款FcRn单抗，来自强生以65亿美元从Momenta公司引进，具有治疗多种自身免疫疾病的潜力。自免领域向来重磅产品迭出，而现在又处于新老产品交替之际，该药有望成为强生自免领域的新一代重磅产品。
来源：营养和医学