摘要:近日,江北新区南京生物医药谷园区专注于体内基因编辑疗法开发的生物技术公司尧唐生物研发的基因编辑治疗新成果入选2025年欧洲动脉粥样硬化学会年会(EAS 2025),并将在大会Science at a Glance(SaaG)专题环节进行报告演讲。
近日,江北新区南京生物医药谷园区专注于体内基因编辑疗法开发的生物技术公司尧唐生物研发的基因编辑治疗新成果入选2025年欧洲动脉粥样硬化学会年会(EAS 2025),并将在大会Science at a Glance(SaaG)专题环节进行报告演讲。
报告主题:《In Vivo Base-Editing Gene Therapy via GalNAc-Modified Lipid Nanoparticles for Heterozygous Familial Hypercholesterolemia (HeFH)》
该研究由尧唐生物自主开发的GalNAc修饰脂质纳米颗粒(LNP)递送药物YOLT-101,通过精准体内碱基编辑技术,为杂合子型家族性高胆固醇血症(HeFH)提供潜在“一次给药、长期疗效”的治疗路径。
上海交通大学附属仁济医院肝脏外科副主任医师万平医生受邀出席本次大会并发表报告演讲,此次报告将重点展示,YOLT-101单次输注耐受性良好,所有受试者在治疗后均显示出PCSK9 蛋白和 LDL-C 水平的显著、持续降低,初步结果表明该疗法有望达到“一次给药,终生降血脂”的效果。此次成果获选EAS 2025大会SaaG专题报告,展现了尧唐生物在体内基因编辑药物开发领域的国际竞争力。
来源:科学荣耀