2025 EHA前沿洞察 | 何广胜教授：破局补体经治PNH的临床困境，伊普可泮推动PNH治疗迈向全新目标
阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）是一种罕见且复杂的血液系统疾病，患者疾病负担沉重。近年来，补体抑制剂在PNH治疗领域取得了一系列进展，但部分患者在C5补体抑制剂治疗后存在残留溶血，导致无法脱离输血依赖、持续贫血以及疲劳等问题，严重影响生存与预后。在此背景下，
pnh
韩冰教授：伊普可泮获批PNH全线适应症，拓展覆盖补体经治患者，破局PNH补体抑制剂治疗中的治疗困境
阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）是一种中青年人群中高发的后天获得性罕见溶血性疾病，严重影响患者的生活质量，甚至可能导致死亡。靶向补体成分的补体抑制剂是PNH的一线疗法，能够有效阻断补体级联反应通路，控制溶血及相关症状
PNH综述丨立足国内，摒弃治疗惯性，践行标准疗法
阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）虽是良性血管内溶血性疾病，但常累及全身多系统，严重者可危及生命。补体抑制剂改善PNH患者的生存，已成为国内外指南推荐的标准治疗方案，但在我国的PNH临床实践中，糖皮质激素仍然是常规用药，患者的疾病负担沉重。一项近期发表于《中华
吴勇教授：PNH治疗中的突破性溶血——从发病机制看应对之策
阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）是一种后天获得性罕见溶血性疾病，以血管内溶血、潜在的骨髓造血功能衰竭和血栓形成为主要临床特征，严重影响患者的生活质量，甚至危及生命
韩冰教授团队：依库珠单抗治疗中国PNH患者回顾性研究结果刊登《Hematology》
1。患者常面临贫血、血栓、肾功能损伤等严重并发症，生活质量甚至生命安全受到严重威胁。随着补体抑制剂依库珠单抗的获批，PNH患者的生存得到显著改善，其寿命延长至接近健康人群水平，患者可回归正常生活
单抗 pnh pnh患者 韩冰 hematology 2025-04-29 22:45 8
朱小玉教授：早期启用补体抑制剂治疗PNH，降低消化系统损伤风险
阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）是一种可危及生命的罕见血液疾病，其核心病理机制在于补体系统的过度激活引发溶血，进而导致多器官功能损伤。其中，消化系统损伤严重影响患者生活质量，包括腹痛、缺血性肠病以及布加综合征（BCS）等并发症，带来沉重的疾病负担。近年来，补
2周起效、缓解持续1年！诺华“潜在重磅”新药在中国获批新适应症
今日（4月2日），诺华（Novartis）宣布盐酸伊普可泮胶囊获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准新适应症，用于治疗成人C3肾小球病（C3G）以降低蛋白尿。该产品能帮助患者有效控制蛋白尿，稳定eGFR（估算肾小球滤过率）。伊普可泮是一款特异性补体B因子口
王顺清教授：尽早启用补体抑制剂，预防和治疗PNH心血管系统受累
阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）是一种可危及生命的罕见血液疾病1-2。持续性溶血驱动PNH疾病进行性发展，导致患者出现多脏器功能受损。心血管系统受累是影响PNH患者生存期的独立危险因素
冷凝集病的依库珠单抗（Eculizumab）治疗解析
依库珠单抗是一种人源化单克隆抗体，靶向补体系统的C5蛋白，通过阻断其裂解为C5a和C5b，从而抑制膜攻击复合物（MAC，C5b-9）的形成。其作用包括：
治疗 单抗 pnh 冷凝集 eculizumab 2025-03-25 19:05 11
骨髓衰竭性疾病的分类
骨髓衰竭性疾病可根据病因、病理机制及临床表现进行多层次分类，涵盖先天遗传性缺陷、获得性损伤及继发于全身性疾病等多种类型。以下为系统性分类及各类别的主要疾病：
骨髓衰竭性疾病的鉴别诊断
骨髓衰竭性疾病的鉴别诊断需围绕“全血细胞减少”或“单系血细胞减少”的核心表现，结合病因、实验室检查及伴随症状，与其他可能引起类似表现的疾病进行区分。以下是关键鉴别要点及主要疾病：
再生障碍性贫血与骨髓增生异常综合征的鉴别
再生障碍性贫血（AA）与骨髓增生异常综合征（MDS）均可表现为全血细胞减少，但两者的病因、骨髓特征及预后截然不同。以下是临床鉴别诊断的核心要点：
血管内溶血性贫血的病理机制与临床管理
血管内溶血性贫血是由于红细胞在循环血液中直接破裂，血红蛋白大量释放入血，引发一系列病理生理反应。其病因复杂，临床进展迅速，需及时识别和处理。
再生障碍性贫血（AA）的实验室检查
再生障碍性贫血的诊断需结合临床表现与实验室检查，核心目标是评估骨髓造血功能衰竭程度，并排除其他类似疾病（如骨髓增生异常综合征、阵发性睡眠性血红蛋白尿症等）。以下是关键实验室检查项目及其意义：
再生障碍性贫血（AA）的病因
再生障碍性贫血的病因复杂，通常由多种因素共同作用导致骨髓造血功能衰竭。具体病因可分为以下几类：
陈春燕教授：尽早启用补体抑制剂治疗PNH，预防AKI发作，延缓CKD进展
1。其中，肾损伤是PNH患者常见的严重并发症之一，显著增加患者的死亡风险。防治肾损伤对于PNH患者具有重要的预后意义。近年来，随着对PNH发病机制的认识深入，以及补体抑制剂的可及性提升，PNH诊疗策略迎来了革命性变化。在此背景下，本文邀请
孙志强教授：警惕流感季补体扩增，伊普可泮有效应对PNH溶血急性加重
进入冬季，流感病毒的传播呈显著上升趋势。中国疾控中心近期发布的监测情况显示，当前，流感总体处于季节性流行期，全国流感病毒阳性率快速上升。流感病毒感染是一种常见的补体扩增诱发因素（complement-amplifying condition，CAC），当机体发
2025年，国内近40种罕见病有新药可用了！建议收藏！
目前国际上已知的罕见病超 7000 种，由于发病率低，罕见病常被社会忽视，患者面临着诊断难、治疗难、用药难等诸多困境。2024 年，国内批准罕见病用药39个品种，覆盖了34种罕见病。为患者带来了新的希望，有望显著改善他们的生活质量，延长生存期。
李玉华教授：伊普可泮解决残留溶血问题，大幅改善PNH症状体征，帮助患者重回正常生活
阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）是一种慢性血液系统疾病，临床表现复杂多样，累及全身多个系统，常见症状包括血红蛋白尿、疲乏和呼吸困难等，严重影响PNH患者日常工作与生活
2025 CASH丨付蓉教授：PNH中国指南解读
日月其迈，时盛岁新。2025年1月3日至5日，第五届中国血液学科发展大会（2025 CASH）在津盛大召开。会议继续以“大血液、大卫生、大健康”为主题，邀请国内外血液学领域顶尖专家学者，深入探讨血液学科的最新进展和未来趋势。在本届大会上，天津医科大学总医院付蓉